Advicenne a annoncé que ADV7103, son médicament propriétaire en phase III aux Etats-Unis, a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de l'Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd). Cette désignation a été délivrée par la Food and Drug Administration. Ce médicament est une combinaison innovante et propriétaire de deux principes actifs pharmaceutiques (citrate de potassium et bicarbonate de potassium) se présentant sous la forme de granules enrobées à libération prolongée.

La formulation spécifique d'ADV7103 vise à optimiser l'administration quotidienne des principes actifs et améliorer ainsi l'observance et la qualité de vie des patients atteints d'ATRd.

L'ATRd se traduit par une baisse du pH sanguin à l'origine de nombreuses complications telles que retard de croissance, rachitisme (maladie du développement osseux chez les enfants), lithiases, néphrocalcinose et, dans certains cas, perte d'audition. Cette maladie peut conduire à terme à une insuffisance rénale chronique.

Aux Etats-Unis, l'ATRd, sous ses formes génétiques et secondaires, concerne entre 20 000 et 30 000 patients. En Europe, le nombre de patients est estimé entre 30 000 et 50 000 patients.

Dans la perspective d'une création de valeur additionnelle, Advicenne étudie la possibilité de déposer une demande de désignation orpheline dans l'indication cystinurie aux Etats-Unis.