Agios Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé l'autorisation de mise sur le marché de PYRUKYND® pour le traitement de la déficience en PK chez les patients adultes. PYRUKYND® est un activateur de la PK oral, premier de sa catégorie, et le premier traitement modificateur de la maladie approuvé pour les patients de l'UE atteints de cette anémie hémolytique rare, débilitante et permanente. Données de sécurité et d'efficacité de PYRUKYND® : L'autorisation de mise sur le marché de l'UE était basée sur les résultats de deux études pivotales, ACTIVATE et ACTIVATE-T, menées respectivement chez des adultes non régulièrement transfusés et régulièrement transfusés souffrant d'un déficit en PK.

L'essai de phase 3 ACTIVATE du mitapivat a atteint son critère principal. PYRUKYND® a démontré une augmentation statistiquement significative du taux d'hémoglobine chez les patients atteints de déficit en PC qui ne sont pas régulièrement transfusés. 40 % (n=16) des patients randomisés avec PYRUKYND® ont obtenu une réponse en termes d'hémoglobine, contre 0 patient randomisé avec le placebo (p bilatéral < 0,0001).

Des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo ont également été démontrées pour tous les critères d'évaluation secondaires pré-spécifiés, y compris les marqueurs d'hémolyse et d'érythropoïèse inefficace. L'essai de phase 3 ACTIVATE-T du mitapivat a atteint son critère principal. Le mitapivat a démontré une réduction statistiquement significative et cliniquement significative de la charge transfusionnelle chez les patients régulièrement transfusés.

37 % (n=10) des patients ont obtenu une réponse de réduction de la charge transfusionnelle, définie comme une réduction de =33 % de la charge transfusionnelle au cours de la période de 24 semaines à dose fixe par rapport à la charge transfusionnelle historique individuelle normalisée à 24 semaines. 22% (n=6) des patients n'ont pas reçu de transfusion pendant la période à dose fixe. L'effet indésirable le plus fréquent dans les deux études était l'insomnie (19,4 %), et les anomalies de laboratoire les plus fréquemment observées étaient une diminution de l'œstrone (hommes) (43,5 %) et de l'œstradiol (hommes) (8,7 %).