Akeso Inc. a annoncé que la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine a accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour son anticorps monoclonal anti-PCSK9 entièrement humain, l'ebronucimab (AK102), dans deux indications : 1) hypercholestérolémie primaire et hyperlipidémie mixte, et 2) hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH). L'ébronucimab est développé conjointement par Akeso et AD Pharmaceuticals (une coentreprise avec Akeso). La demande de mise sur le marché d'un nouveau médicament pour l'ébronucimab est basée sur quatre études pivotales de phase 3, dont trois études pivotales chez des patients atteints d'hypercholestérolémie primaire et d'hyperlipidémie mixte et une étude pivotale chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familialezygote.

Conclusions des résultats cliniques : Efficacité : L'efficacité des trois schémas posologiques a été confirmée avec une signification statistique et clinique après un traitement de 12 semaines pour l'hypercholestérolémie primaire et l'hyperlipidémie mixte, ainsi que pour l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFH). L'efficacité hypolipidémiante dans les deux indications s'est maintenue sur un traitement à long terme de 52 semaines, démontrant la capacité de l'ebronucimab à apporter un bénéfice constant et durable aux patients. Les résultats de l'efficacité de l'ebronucimab étaient cohérents d'une étude à l'autre et d'une indication à l'autre.

Le traitement par les trois schémas posologiques d'ébronucimab permet d'obtenir des réductions significatives des taux de LDL-C par rapport aux valeurs initiales, avec une réduction maximale de plus de 65 % à chaque cycle posologique. Parmi les trois schémas posologiques, le dosage Q6W (toutes les 6 semaines) permet des intervalles de dosage plus longs, devrait améliorer l'adhésion clinique et offre aux patients des options de traitement plus efficaces, plus pratiques et plus flexibles, contribuant ainsi à un traitement personnalisé. Le traitement par ébronucimab peut également réduire de manière significative les taux de CT, de non HDL-C et d'ApoB, et augmenter les taux de HDL-C et d'ApoA-I. En favorisant un profil lipidique plus favorable, l'ébronucimab permet d'améliorer la qualité de vie des patients.

En favorisant un profil lipidique plus favorable, un traitement stable à long terme avec l'ebronucimab devrait permettre d'obtenir un plus grand bénéfice cardiovasculaire. Pour la sécurité : L'ébronucimab présente un profil de sécurité avantageux. Aucune différence significative en termes de sécurité n'a été observée dans la population âgée.

Le PCSK9 est connu pour être la cible hypolipidémiante la plus efficace après les statines. Des organisations faisant autorité ont estimé que le marché du PCSK9 en Chine connaîtra un taux de croissance annuel moyen de 36,9 % entre 2023 et 2030. Sur la base de son remarquable profil d'efficacité et de sécurité dans l'hypercholestérolémie primaire (y compris HeFH) et l'hyperlipidémie mixte, l'ebronucimab devrait constituer une nouvelle génération de médicaments hypolipidémiants avec une efficacité et une sécurité accrues pour les patients.