Albireo Pharma, Inc. a annoncé l'achèvement du recrutement des patients dans l'étude BOLD (Biliary atresia and the use of Odevixibat in treating Liver Disease), un essai pivot de phase 3 de référence mondiale de Bylvay (odevixibat) chez 205 patients atteints d'atrésie des voies biliaires (AV) sur 24 mois. Les premiers résultats devraient être disponibles d'ici la fin de 2024, conformément aux orientations précédentes. Des discussions récentes avec les autorités sanitaires confirment qu'une étude de résultats serait nécessaire pour obtenir l'approbation ou pour remplir les exigences d'un dépôt accéléré.

Albireo a engagé des discussions avec la FDA et l'EMA au sujet de la conception de l'étude de phase 3 de BOLD ; les deux ont récemment indiqué qu'une seule étude positive pourrait suffire pour obtenir l'approbation. L'étude BOLD est la première et la seule étude mondiale de phase 3 d'un inhibiteur du transporteur iléal d'acide biliaire (IBAT) dans l'atrésie des voies biliaires, avec 58 sites d'essais cliniques dans 19 pays. L'étude BOLD est un essai en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo qui mesure la survie du foie natif avec Bylvay sur 24 mois chez les enfants atteints d'atrésie des voies biliaires.

Bylvay a reçu la désignation de médicament orphelin pour l'atrésie des voies biliaires aux États-Unis et dans l'Union européenne. L'atrésie des voies biliaires est une maladie hépatique pédiatrique rare et pourtant la maladie hépatique cholestatique pédiatrique la plus courante et la principale cause de transplantation hépatique pédiatrique toutes maladies confondues, les symptômes se développant généralement environ deux à huit semaines après la naissance. Des canaux biliaires endommagés ou absents font que la bile et les acides biliaires sont piégés à l'intérieur du foie, ce qui entraîne rapidement une cirrhose et même une insuffisance hépatique.

Cette maladie touche environ 45 000 personnes dans le monde et constitue la principale cause de transplantation du foie chez les enfants. Il n'existe aucun traitement pharmacologique approuvé pour l'atrésie des voies biliaires. Bylvay est un inhibiteur du transport iléal des acides biliaires (IBATi) puissant, oral, à prise unique quotidienne, non systémique, avec une absorption systémique minimale qui agit localement dans l'intestin grêle.

Bylvay est déjà approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients âgés de 3 mois et plus dans tous les types de PFIC, et en Europe pour le traitement de tous les types de PFIC chez les patients âgés de 6 mois et plus. En outre, Bylvay a satisfait au critère principal d'amélioration du prurit et au critère secondaire clé de réduction des acides biliaires sériques dans un essai de phase 3 ASSERT récemment annoncé chez des patients atteints du syndrome d'Alagille.