Albireo Pharma, Inc. a annoncé la fin du recrutement des patients dans l'étude ASSERT, un essai pivot de phase 3 de Bylvay (odevixibat) chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS). Les premiers résultats devraient être disponibles d'ici la fin de l'année, conformément aux directives, et avec le recrutement de 52 patients contre un objectif initial de 45. ASSERT est un essai standard, mondial, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, conçu pour évaluer la sécurité et l'efficacité de Bylvay chez les patients atteints de l'ALGS sur 24 semaines. La FDA américaine et l'EMA ont toutes deux approuvé le plan de l'étude de phase 3 et ont indiqué que cette seule étude serait suffisante pour les dépôts réglementaires. Bylvay est un inhibiteur du transport iléal des acides biliaires (IBATi) puissant, à prise unique quotidienne et non systémique, déjà approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients âgés de 3 mois et plus dans tous les types de PFIC, et en Europe pour le traitement de tous les types de PFIC chez les patients âgés de 6 mois et plus. L'ALGS est une maladie génétique rare et multisystémique qui peut affecter le foie, le cœur, le squelette, les yeux, le système nerveux central, les reins et les traits du visage. Les dommages au foie sont causés par une insuffisance des canaux biliaires empêchant l'écoulement de la bile du foie vers l'intestin grêle. Environ 95 % des patients atteints de cette maladie présentent une cholestase chronique, généralement dans les trois premiers mois de leur vie, et jusqu'à 88 % d'entre eux présentent également un prurit sévère et intraitable. Conformément à la mission de la société, qui est de donner de l'espoir aux familles, Albireo continue de donner la priorité à l'accès et à la recherche scientifique continue pour les patients vivant avec des maladies hépatiques cholestatiques rares. Albireo a ouvert un programme d'accès élargi (EAP) avec le premier patient déjà inscrit. Le programme est disponible aux États-Unis et en Europe, ce qui vise à fournir un accès à Bylvay pour les patients souffrant d'ALGS, avant l'approbation et le remboursement prévus du produit. Le moment de la disponibilité en Europe variera en fonction des réglementations spécifiques à chaque pays et de la disponibilité des stocks. Ce programme est disponible pour les patients ayant un diagnostic clinique d'ALGS et n'ayant aucune autre option thérapeutique. La société continue de recruter et de doser les patients dans l'étude de phase 3 BOLD, qui est le premier et le seul essai pivot d'un IBATi dans l'atrésie des voies biliaires, qui a franchi le cap des 50 % de recrutement et reste en bonne voie pour obtenir des données de base en 2024. L'atrésie des voies biliaires est la maladie hépatique cholestatique pédiatrique la plus courante sans traitement médicamenteux approuvé.