Aldeyra Therapeutics, Inc. a annoncé la fin du recrutement dans l'essai de phase 3 TRANQUILITY-2 de la solution ophtalmique de reproxalap à 0,25% (reproxalap) chez les patients souffrant de sécheresse oculaire. L'essai multicentrique, à double insu et à groupes parallèles TRANQUILITY-2 a recruté 361 patients randomisés pour recevoir soit du reproxalap, soit un véhicule sur deux jours. Le premier jour, les patients ont reçu quatre doses, et le test de Schirmer (une mesure du volume des larmes) a été effectué avant et après la quatrième dose.

Le deuxième jour, les doses ont été administrées juste avant et au milieu d'une chambre de sécheresse oculaire de 90 minutes avec une humidité minimale, un débit d'air élevé et une tâche visuelle forcée. Les critères d'évaluation primaires de l'essai TRANQUILITY-2 sont le test de Schirmer le premier jour de l'administration et la rougeur oculaire le deuxième jour de l'administration pendant la chambre de sécheresse oculaire. Les premiers résultats de l'essai devraient être annoncés ce trimestre.

D'après les résultats des essais cliniques de phase 2 et de TRANQUILITY réalisés précédemment, TRANQUILITY-2 a une puissance d'au moins 90 % pour détecter une différence statistiquement significative dans les paramètres du test de Schirmer ou de la rougeur oculaire. S'il répond à l'un des critères d'évaluation primaires, TRANQUILITY-2 pourrait satisfaire aux exigences de soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour la démonstration de l'amélioration d'un signe objectif de la maladie des yeux secs. Selon le projet de directives de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, pour être considéré pour une approbation réglementaire aux États-Unis, un produit candidat pour le traitement de la maladie de l'œil sec doit démontrer son efficacité sur un signe objectif dans au moins deux essais cliniques et son efficacité sur un symptôme subjectif dans au moins deux essais cliniques.

Pour satisfaire aux exigences d'efficacité sur les symptômes, Aldeyra a l'intention de présenter deux essais sur les symptômes de 12 semaines déjà terminés, adéquats et bien contrôlés, qui ont spécifié au préalable le score de sécheresse oculaire rapporté par le patient comme critère d'évaluation principal, l'essai de phase 3 RENEW-Part 1 et l'essai clinique de phase 2 de Formulation. L'essai clinique de phase 2 d'Aldeyra, annoncé précédemment, a atteint le critère principal de la rougeur oculaire, un signe approuvable de la maladie de l'œil sec. En attendant les discussions avec la FDA et les résultats de TRANQUILITY-2, Aldeyra pourrait soumettre deux essais pivots portant soit sur la rougeur oculaire (phase 2 et TRANQUILITY-2), soit sur le test de Schirmer (TRANQUILITY et TRANQUILITY-2), ou deux essais portant sur les deux signes (phase 2, TRANQUILITY et TRANQUILITY-2) si la rougeur oculaire et le test de Schirmer sont atteints dans TRANQUILITY-2. Les essais cliniques de phase 2 ou de phase 3 peuvent être soumis comme essais pivots, à condition qu'ils soient adéquats et bien contrôlés.

En fonction du recrutement de l'essai de sécurité de 12 mois en cours sur le reproxalap chez les patients atteints de la maladie de l'œil sec et des résultats de TRANQUILITY-2, la soumission de la NDA d'Aldeyra pour la maladie de l'œil sec devrait avoir lieu mi-2022.