Alexion Pharmaceuticals, Inc. AstraZeneca Rare Disease, présentera de nouvelles données montrant des avancées significatives pour le traitement du trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSO) à anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4) positif (Ab+) lors du congrès du Comité européen pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques (ECTRIMS), du 26 au 28 octobre 2022. Les données présentées lors de la réunion mettront en avant de nouvelles connaissances du portefeuille de complément d'Alexion illustrant le rôle critique de l'inhibition du C5 dans le traitement de la NMOSD AQP4 Ab+ et la réduction significative du risque de rechutes, y compris les résultats sur le premier et unique inhibiteur du complément C5 à action prolongée, ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz).
Redéfinir la gestion de la maladie des MNOSD ; Une présentation orale exposera les résultats de l'essai CHAMPION-NMOSD, qui a évalué la sécurité et l'efficacité d'ULTOMIRIS chez les adultes atteints de MNOSD avec AQP4 Ab+, par rapport au bras placebo externe de l'essai clinique pivot SOLIRIS® PREVENT. Les données montreront qu'aucune rechute n'a été observée dans le cadre de l'essai chez les patients atteints de MNOSD avec AQP4 Ab+, avec une durée médiane de traitement de 73 semaines, ce qui représente une réduction du risque de rechute de 98,6% (p < 0,0001) par rapport au groupe placebo externe. La sécurité et la tolérance d'ULTOMIRIS dans l'essai CHAMPION-NMOSD étaient conformes aux études cliniques précédentes et aux autres indications approuvées. Améliorer la compréhension de l'expérience des patients atteints de NMOSD ; Deux présentations de posters détaillent les résultats d'entretiens qualitatifs avec des patients atteints de NMOSD. Ce travail contribue à informer la communauté scientifique sur l'impact immédiat et durable des rechutes, y compris la capacité à travailler et à participer aux activités quotidiennes, la mobilité et la douleur ainsi que la dépendance au soutien des soignants. Qu'est-ce qu'ULTOMIRIS ? ULTOMIRIS est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter : les adultes et les enfants âgés de 1 mois et plus atteints d'une maladie appelée hémoglobinurie nocturne paroxystique (HNP). les adultes et les enfants âgés de 1 mois et plus atteints d'une maladie appelée syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUA). ULTOMIRIS n'est pas utilisé pour traiter les personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique lié à la toxine de Shiga E. coli (STEC-HUS). les adultes atteints d'une maladie appelée myasthénie généralisée (MGG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR). On ne sait pas si ULTOMIRIS est sûr et efficace chez les enfants âgés de moins d'un mois. On ne sait pas si ULTOMIRIS est sûr et efficace pour le traitement du gMG chez les enfants. L'administration sous-cutanée d'ULTOMIRIS n'a pas été évaluée et son utilisation n'est pas approuvée chez les enfants.