Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'une analyse intermédiaire préspécifiée de l'essai de phase III ALPHA évaluant le danicopan (ALXN2040), un inhibiteur du facteur D oral expérimental, en tant qu'ajout au traitement par inhibiteur C5 ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) ou SOLIRIS® (eculizumab), a montré des résultats positifs de haut niveau chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une hémolyse extravasculaire (HVE) cliniquement significative. L'essai a satisfait à son critère d'évaluation principal, à savoir le changement du taux d'hémoglobine par rapport à la ligne de base à 12 semaines, ainsi qu'aux principaux critères d'évaluation secondaires, notamment l'évitement des transfusions et le changement du score de fatigue de l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT). Danicopan plus ULTOMIRIS ou SOLIRIS a démontré sa supériorité par rapport au placebo plus ULTOMIRIS ou SOLIRIS pour cette population spécifique de patients, avec des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives des taux d'hémoglobine, de l'évitement des transfusions et du score FACIT Fatigue par rapport à la ligne de base.

La PNH est un trouble sanguin rare et sévère caractérisé par la destruction des globules rouges, connue sous le nom d'hémolyse intravasculaire (HIV), et par l'activation des globules blancs et des plaquettes qui peuvent provoquer des thromboses (caillots sanguins) et entraîner des lésions organiques et potentiellement un décès prématuré.Le danicopan a été généralement bien toléré et aucune différence cliniquement significative n'a été observée en termes de résultats de sécurité entre le groupe danicopan plus inhibiteur C5 et le groupe témoin. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, présentera ces données lors d'une prochaine réunion médicale et a l'intention de procéder aux soumissions réglementaires dans les mois à venir. ULTOMIRIS est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter : les adultes et les enfants âgés de 1 mois et plus atteints d'une maladie appelée hémoglobinurie nocturne paroxystique (HNP).

les adultes et les enfants âgés de 1 mois et plus atteints d'une maladie appelée syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUA). ULTOMIRIS n'est pas utilisé pour traiter les personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique lié à la toxine de Shiga E. coli (STEC-HUS). les adultes atteints d'une maladie appelée myasthénie grave généralisée (MGG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR).

On ne sait pas si ULTOMIRIS est sûr et efficace chez les enfants âgés de moins d'un mois.