Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la société présentera les résultats complets à 18 mois de l'étude de phase 3 HELIOS-A sur le vutrisiran, un traitement ARNi expérimental en développement pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (hATTR), lors du congrès annuel de la Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP). La réunion se tiendra les 21 et 22 janvier à Paris, en France, et rassemblera des professionnels de la santé spécialisés dans le système nerveux périphérique. La société a précédemment annoncé des résultats positifs à 18 mois de l'étude HELIOS-A en octobre 2021. David Adams M.D., Ph.D., Département de Neurologie, Coordinateur du Centre National de Référence pour la Polyneuropathie Amyloïde Familiale (PAF) et les Neuropathies Rares, Hôpital Bicêtre, Hôpitaux Universitaires du Grand Paris, AP-HP, présentera HELIOS-A : Etude du Vutrisiran chez les patients atteints d'amylose hATTR le 21 janvier 2022. Le Vutrisiran est en cours d'examen par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence brésilienne de réglementation de la santé (ANVISA) et l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA). Le Vutrisiran a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne (UE) pour le traitement de l'amyloïdose ATTR. Le vutrisiran a également reçu la désignation Fast Track aux États-Unis pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose hATTR chez les adultes. Aux États-Unis, le vutrisiran a reçu une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 14 avril 2022. La société a reçu la désignation de médicament orphelin au Japon pour l'amyloïdose familiale de type transthyrétine avec polyneuropathie.