Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif recommandant l'approbation de vutrisiran, un ARNi thérapeutique pour le traitement de l'amyloïdose héréditaire à médiation par la transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2. S'il est approuvé par la Commission européenne (CE), le vutrisiran sera commercialisé sous le nom de marque AMVUTTRA™comme la première et seule option de traitement à démontrer l'inversion de l'altération de la neuropathie avec une administration sous-cutanée une fois tous les trois mois. La décision du CHMP était basée sur les résultats positifs au 18e mois de l'étude HELIOS-A, une étude mondiale de phase 3, randomisée, ouverte, multicentrique, qui a évalué l'efficacité et la sécurité du vutrisiran dans un groupe diversifié de patients atteints d'amyloïdose hATTR avec polyneuropathie de stade 1 et de stade 2.

Le vutrisiran a atteint le critère principal et tous les critères secondaires de l'étude à la fois à 9 mois et à 18 mois, démontrant une inversion de l'altération de la neuropathie et un profil de sécurité et de tolérance encourageant. Après 18 mois de traitement, les réactions indésirables les plus fréquentes chez les patients traités par vutrisiran étaient l'arthralgie (raideur articulaire) et la douleur aux extrémités (douleur dans les bras et les jambes). D'autres effets indésirables rapportés avec le vutrisiran étaient la dyspnée (essoufflement), une réaction au site d'injection et une augmentation de la phosphatase alcaline sanguine (une enzyme du foie).

Le vutrisiran a déjà reçu la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne (UE) et aux États-Unis pour le traitement de l'amyloïdose ATTR. En juin 2022, le vutrisiran a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose hATTR chez les adultes. Le vutrisiran est en cours d'examen par l'Agence brésilienne de réglementation de la santé (ANVISA) et l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA).