Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a annoncé une collaboration avec Novartis afin de tirer parti de la technologie propriétaire éprouvée des siRNA d'Alnylam pour inhiber une cible découverte dans les Instituts Novartis pour la recherche biomédicale, ce qui pourrait conduire au développement d'un traitement conçu pour favoriser la repousse de cellules hépatiques fonctionnelles et offrir une alternative à la transplantation pour les patients souffrant d'insuffisance hépatique. L'insuffisance hépatique terminale (ESLD) est une maladie progressive, résultant le plus souvent d'une cirrhose, qui se caractérise par la destruction du tissu hépatique sain et la perte de fonctions hépatiques essentielles. Cette maladie a un impact profond sur la qualité de vie des patients et est responsable de plus d'un million de décès dans le monde chaque année. À l'heure actuelle, la transplantation hépatique est le seul traitement de l'ESLD, mais les transplantations sont des procédures invasives et l'offre d'organes disponibles pour les patients qui en ont besoin est limitée. Il existe un besoin important d'alternatives médicamenteuses à la transplantation qui régénèrent le tissu hépatique et restaurent les processus métaboliques et synthétiques essentiels gérés par le foie. Au cours de cette collaboration de recherche exclusive de trois ans, Alnylam développera et testera des siRNA potentiels en utilisant des tests spécifiques à la cible développés par Novartis. Une fois qu'un candidat principal aura été identifié, Novartis poursuivra le développement et la recherche clinique. L'ARNi (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel d'extinction des gènes qui représente l'une des frontières les plus prometteuses et les plus rapides de la biologie et du développement de médicaments aujourd'hui. Sa découverte a été qualifiée de "percée scientifique majeure qui ne se produit que tous les dix ans environ" et a été récompensée par l'attribution du prix Nobel de physiologie ou de médecine en 2006. En exploitant le processus biologique naturel de l'ARNi qui se produit dans les cellules, Alnylam a développé une nouvelle classe de médicaments connus sous le nom de thérapies ARNi, qui est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (siRNA), molécules médiatrices de l'ARNi et composant la plateforme thérapeutique ARNi d'Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en réduisant au silence l'ARN messager (ARNm), les précurseurs génétiques qui codent pour les protéines pathogènes ou les protéines de la voie de la maladie, empêchant ainsi leur fabrication. Il s'agit d'une approche révolutionnaire qui pourrait transformer le traitement des patients atteints de maladies génétiques et autres.