Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se concentre sur la découverte, le développement et la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les maladies rares. Ses deux thérapies commercialisées sont Galafold, la première monothérapie orale pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry qui ont des variantes génétiques accessibles, et Pombiliti + Opfolda, un nouveau traitement conçu pour améliorer l'absorption de l'enzyme active dans les tissus clés de la maladie pour les adultes atteints de la maladie de Pompe à révélation tardive. En tant que monothérapie administrée par voie orale, Galafold est conçu pour se lier à l'enzyme endogène alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) et la stabiliser chez les patients présentant des variantes génétiques identifiées comme accessibles lors d'un test d'accessibilité à base de cellules selon les Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL). Pombiliti + Opfolda consiste en une enzyme rhGAA de conception unique, la cipaglucosidase alfa-atga, dont la structure glucidique est optimisée pour améliorer l'absorption lysosomale, administrée en association avec le miglustat qui fonctionne comme un stabilisateur d'enzyme.