Apellis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données de première ligne à 24 mois montrant des effets accrus au fil du temps avec le pegcetacoplan intravitréen, une thérapie C3 ciblée, dans les études de phase 3 DERBY et OAKS dans l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). “Je suis ravie de constater l'augmentation des effets au fil du temps, ce qui suggère que le pegcetacoplan préserve de plus en plus de cellules photoréceptrices qui sont directement responsables de la vision,” ; a déclaré Eleonora Lad, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l'étude OAKS, professeur associé d'ophtalmologie, directrice de l'unité de recherche clinique en ophtalmologie, Duke University Medical Center. “La perte de vision causée par l'AG est dévastatrice pour les patients, les privant de leur capacité à effectuer des tâches quotidiennes essentielles comme conduire, lire et reconnaître les visages.

C'est très excitant d'être enfin à l'aube du premier traitement potentiel de l'AG avec le pegcetacoplan.” ; Dans une analyse pré-spécifiée de la croissance des lésions de l'AG sur 24 mois, le pegcetacoplan mensuel et tous les autres mois (EOM) a montré une réduction cliniquement significative de la croissance des lésions de l'AG par rapport à la ligne de base par rapport au sham (toutes les valeurs p sont nominales) : DERBY : 19% par mois, p=0,0004 ; 16% EOM, p=0,0030 OAKS : 22% par mois, p < 0,0001 ; 18% EOM, p=0,0002 Entre les mois 18-24, l'effet du traitement par pegcetacoplan s'est accéléré par rapport aux périodes de six mois précédentes, avec des réductions robustes de la croissance des lésions GA par rapport au sham (toutes les valeurs p sont nominales). L'augmentation des effets est due à un ralentissement plus important de la croissance des lésions par le pegcetacoplan et non à une augmentation du taux de croissance des lésions dans le groupe sham, qui était très cohérent sur chacun des quatre intervalles de six mois (1,0+/-0,05 mm2). DERBY : 36 % par mois, p < 0,0001 ; 29 % EOM, p=0,0002 OAKS : 24 % par mois, p=0,0080 ; 25 % EOM, p=0,0007 De plus, la réduction de la croissance des lésions GA chez les patients présentant des lésions extrafovéales (28 % par mois ; 28 % EOM) était comparable à la réduction chez les patients présentant des lésions fovéales (34 % par mois ; 28 % EOM) dans les études combinées entre les mois 18 et 24.

Conformément aux attentes, aucune différence cliniquement significative n'a été observée entre le pegcetacoplan et le sham dans les principaux critères d'évaluation secondaires mesurant la fonction visuelle à 24 mois. Des études montrent que la croissance des lésions de GA est corrélée à la perte de la fonction visuelle sur des périodes plus longues.1 On pense que les résultats de la fonction visuelle à 24 mois sont dus aux limites des critères d'évaluation lorsqu'ils sont utilisés pour le GA et au délai d'évaluation relativement précoce. Les patients seront traités avec le pegcetacoplan dans l'étude d'extension GALE pendant trois années supplémentaires.