Apellis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données détaillées à long terme provenant des études de phase 3 DERBY et OAKS sur le pegcetacoplan intravitréen, un traitement ciblé en C3, pour le traitement de l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Le pegcetacoplan mensuel et tous les autres mois a montré une réduction continue et cliniquement significative de la croissance des lésions extrafovéales et fovéales au mois 18. L'analyse a été rapportée lors d'une présentation orale à la réunion annuelle de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) qui se déroule du 1er au 4 mai 2022 à Denver et s'appuie sur les données de 18 mois annoncées précédemment.

Dans une analyse à long terme du critère d'évaluation principal, le pegcetacoplan a continué à montrer une réduction robuste de la croissance des lésions de GA chez les patients présentant des lésions extrafovéales et un effet amélioré chez les patients présentant des lésions fovéales par rapport à l'étude groupée sham au mois 18 (toutes les valeurs p sont nominales). L'AG se manifeste généralement d'abord par des lésions extrafovéales, qui progressent ensuite vers la fovéa où la vision centrale est affectée. Le pegcetacoplan a réduit la croissance des lésions extrafovéales de GA de 33% (p < 0,0001) et 17% (p=0,0422) dans l'étude OAKS avec un traitement mensuel et tous les deux mois, respectivement, et dans l'étude DERBY de 17% (p=0,0606) et 23% (p=0,0075), respectivement.

Le pegcetacoplan a réduit la croissance des lésions de l'AG fovéal de 18 % (p=0,0105) et 19 % (p=0,0020) dans l'étude OAKS avec un traitement mensuel et tous les deux mois, respectivement, et de 9 % (p=0,2015) et 4 % (p=0,5538) dans l'étude DERBY, respectivement. Dans les études combinées, le pegcetacoplan a réduit la croissance des lésions extrafovéales de l'AG de 26% (p < 0,0001) et 21% (p=0,0006) avec le traitement mensuel et tous les autres mois, respectivement, et a réduit la croissance des lésions fovéales de 13% (p=0,0070) et 13% (p=0,0069), respectivement. Au mois 18, le pegcetacoplan a continué à démontrer un profil de sécurité favorable, conforme aux taux de sécurité à 12 mois et à l'exposition à plus long terme aux injections intravitréennes.

Le taux combiné d'exsudations nouvelles au mois 18 était de 9,5 %, 6,2 % et 2,9 % dans les groupes pegcetacoplan mensuel, tous les autres mois et sham, respectivement. Les taux d'endophtalmie infectieuse et d'inflammation intraoculaire restent conformes à ceux rapportés dans les études portant sur d'autres thérapies intravitréennes. Ces données seront incluses dans la demande de nouveau médicament que la société prévoit de soumettre à la Food and Drug Administration américaine au cours du deuxième trimestre de 2022.

Deux présentations orales ont porté sur une analyse à 18 mois des études de phase 3 DERBY et OAKS qui a ajusté les déséquilibres des caractéristiques de base connues pour être associées à la croissance des lésions, ainsi que sur les résultats d'une enquête de consensus sur la gestion des AG. Sept présentations scientifiques ont mis en lumière les données du programme de développement clinique du pegcetacoplan pour l'AG, le fardeau de la maladie et l'utilisation de l'intelligence artificielle pour identifier, surveiller et prédire la croissance des lésions de l'AG. Quatre des présentations sur l'intelligence artificielle ont été faites en collaboration avec le groupe d'analyse d'images ophtalmiques (OPTIMA) de l'Université médicale de Vienne.