Apellis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que cinq présentations orales et deux articles à la demande seront mis en évidence lors de la réunion scientifique annuelle de l'American Society of Retina Specialists qui se tiendra du 13 au 16 juillet 2022 à New York. Les nouvelles données comprennent une analyse des études de phase 3 DERBY et OAKS, qui ont montré le taux moyen (pente) de croissance des lésions de l'AG à 18 mois avec le pegcetacoplan intravitréen mensuel et tous les deux mois, un traitement expérimental ciblé en C3 pour l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge. Les résultats étaient cohérents avec les données de 18 mois précédemment rapportées, toutes les valeurs p (nominales) étant inférieures à 0,05.

Apellis a annoncé le dépôt d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour le pegcetacoplan pour l'AG auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en juin 2022. La décision de la FDA sur l'acceptation du dépôt de la NDA est attendue en août 2022. Apellis prévoit également de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments au cours du second semestre 2022.

DERBY (621 patients inscrits) et OAKS (637 patients inscrits) sont des études de phase 3, multicentriques, randomisées, en double aveugle, comparant l'efficacité et la sécurité du pegcetacoplan intravitréen avec des injections fictives chez des patients atteints d'atrophie géographique (AG) secondaire à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). L'objectif principal des études est d'évaluer l'efficacité du pegcetacoplan chez les patients atteints d'AG, évaluée par le changement de la surface totale des lésions d'AG par rapport à la ligne de base, mesurée par autofluorescence du fond d'œil (valeur p inférieure à 0,05) à 12 mois. Les patients des études DERBY et OAKS continueront à recevoir un traitement masqué pendant 24 mois.

Les critères d'évaluation fonctionnels secondaires seront évalués après que tous les patients auront reçu le traitement pendant 24 mois. L'atrophie géographique (AG) est une forme avancée de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) et une cause majeure de cécité qui touche plus de 5 millions de personnes dans le monde, dont un million aux États-Unis. Cette maladie progressive peut gravement altérer la fonction visuelle, l'indépendance et la qualité de vie, car il faut en moyenne 2,5 ans pour que les lésions de GA empiètent sur la fovéa, responsable de la vision centrale.

L'AG est causé par la destruction des cellules rétiniennes par la croissance irréversible des lésions qui est entraînée par une activation excessive du complément. Le C3 est la seule cible qui peut contrôler précisément la cascade du complément en raison de sa localisation centrale. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'AG. Le pegcetacoplan est un traitement expérimental ciblé du C3 conçu pour réguler l'activation excessive de la cascade du complément, une partie du système immunitaire de l'organisme, qui peut conduire à l'apparition et à la progression de nombreuses maladies graves.

Le pegcetacoplan a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de l'atrophie géographique.