Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi(R) ont annoncé de nouvelles analyses d'études de phase 3 qui renforcent le solide profil d'efficacité et de sécurité d'EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. Les données seront présentées lors du congrès hybride de l'Association européenne d'hématologie à Vienne, en Autriche. De nouvelles analyses ont démontré que le traitement par EMPAVELI a entraîné des améliorations significatives de la qualité de vie des patients naïfs de traitement et suggéré que l'incidence de thrombose était comparable à celle de l'éculizumab, un inhibiteur de C5.

De plus, une comparaison indirecte ajustée par appariement a montré des améliorations significatives des résultats cliniques chez les patients naïfs de traitement qui ont reçu EMPAVELI par rapport aux inhibiteurs C5. EMPAVELI a démontré des améliorations significatives de la qualité de vie chez les patients naïfs de traitement Dans une analyse de l'étude de phase 3 PRINCE, les patients EMPAVELI qui étaient auparavant naïfs de traitement ont démontré des améliorations significatives de la qualité de vie jusqu'à 26 semaines, atteignant les niveaux normaux ou presque normaux de la population générale. Ces données, qui ont été évaluées à l'aide de multiples mesures dont l'échelle de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30, seront rapportées lors d'une présentation orale au congrès.

Les résultats suggèrent que l'incidence de la thrombose est comparable dans les groupes de patients traités par EMPAVELI et par l'éculizumab Une analyse post hoc des données de tous les essais cliniques de l'EMPAVELI sur la PNH a révélé qu'il y avait 1,54 événement thrombotique pour 100 patients-années chez les patients traités par EMPAVELI, contre 1,77 événement thrombotique pour 100 patients-années chez les patients traités par l'éculizumab avant l'entrée dans l'étude de phase 3 PEGASUS. De plus, la normalisation des D-dimères était comparable dans les groupes de patients traités par EMPAVELI et par l'éculizumab dans une analyse post hoc des études de phase 3. Les D-dimères sont un marqueur du risque thrombotique, l'une des complications les plus courantes de la PNH mettant en jeu le pronostic vital.

EMPAVELI a démontré des améliorations significatives des résultats cliniques par rapport aux inhibiteurs de C5 chez les patients naïfs de traitement En utilisant une méthodologie MAIC, les données individuelles des patients de l'étude de phase 3 PRINCE ont été comparées aux données agrégées publiées de l'étude ALXN1210-PNH-301,1 qui comparait les inhibiteurs de C5 ravulizumab et eculizumab chez les patients atteints de PNH naïfs de traitement. Les patients traités par EMPAVELI ont montré des améliorations significatives par rapport aux inhibiteurs de C5 dans toutes les mesures clés de la maladie évaluées, y compris la normalisation de la lactate déshydrogénase, la stabilisation de l'hémoglobine et l'évitement des transfusions à la semaine 26. En l'absence d'une étude clinique en tête-à-tête, la MAIC est une méthode valide et acceptée pour la recherche sur l'efficacité comparative utilisée par les organismes d'évaluation des technologies de la santé dans le monde entier.2,3 Comme pour les autres analyses MAIC, l'appariement peut ne pas ajuster tous les facteurs de confusion en raison des différences inhérentes à la conception des études et aux critères d'entrée.

Les principales limites comprennent les différences dans la voie d'administration, le calendrier d'administration du traitement et le régime posologique.