Applied Genetic Technologies Corporation

Applied Genetic Technologies Corporation est une société de biotechnologie au stade clinique. La société utilise une plateforme de thérapie génique pour développer des thérapies génétiques pour les patients souffrant de maladies rares et débilitantes. Elle se concentre sur le domaine de l'ophtalmologie où elle a des programmes cliniques actifs dans la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP), l'achromatopsie (ACHM) et un programme d'optogénétique, ainsi qu'un programme préclinique dans la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (dAMD). Elle a environ un programme préclinique en otologie et deux programmes précliniques ciblant les troubles du système nerveux central (SNC), notamment la démence frontotemporale et la sclérose latérale amyotrophique. Son programme d'optogénétique est développé en collaboration avec Bionic Sight, LLC et son programme d'otologie est développé en collaboration avec Otonomy, Inc. En plus de son portefeuille de produits, la société a également développé de vastes capacités technologiques et de fabrication dans le développement et l'optimisation de promoteurs synthétiques.