Arrowhead Pharmaceuticals Inc. lance l'étude de phase 3 PALISADE sur ARO-APOC3 pour le traitement du syndrome de la chylomicronémie familiale.
Le 12 janvier 2022 à 13:30
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Arrowhead Pharmaceuticals Inc. a annoncé qu'elle avait administré la dose aux premiers patients de l'étude PALISADE, une étude clinique de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'ARO-APOC3 chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). ARO-APOC3 est le traitement expérimental par interférence ARN (ARNi) de la société, conçu pour inhiber la production de l'apolipoprotéine C3 (APOC3), un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. ARO-APOC3 fait actuellement l'objet de plusieurs études cliniques, notamment l'étude de phase 3 PALISADE chez les patients atteints de SFC, l'étude de phase 2b SHASTA-2 chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et l'étude de phase 2b MUIR chez les patients atteints de dyslipidémie mixte. PALISADE (NCT05089084) est une étude mondiale de phase 3, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'ARO-APOC3 chez des participants adultes atteints de SFC. Environ 60 participants ayant satisfait à tous les critères d'éligibilité du protocole lors de la sélection seront randomisés en double aveugle pour recevoir ARO-APOC3, ou un placebo correspondant, administré par voie sous-cutanée une fois tous les 3 mois. Les participants seront répartis au hasard 2:1:2:1 dans les cohortes de doses (ARO-APOC3 25 mg, placebo apparié en volume, ARO-APOC3 50 mg et placebo apparié en volume, respectivement). L'étude recrutera des participants présentant des triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à 10 mmol/L (supérieurs ou égaux à 880 mg/dL) réfractaires au traitement hypolipidémiant standard et un diagnostic de SFC tel que défini dans les critères d'inclusion. La durée de l'étude est d'environ 56 semaines, de la sélection à l'examen de fin d'étude au 12e mois. Après le 12ème mois, les participants seront éligibles pour continuer dans une étude d'extension ouverte. Tous les participants du groupe placebo qui choisissent de continuer passeront au médicament actif pendant l'étude d'extension. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le changement par rapport à la ligne de base des triglycérides entre chaque dose d'ARO-APOC3 et le placebo groupé au mois 10.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. développe des médicaments qui traitent des maladies incurables en réduisant au silence les gènes qui en sont la cause. Les thérapies de la société, qui utilisent un large portefeuille de chimies d'acide ribonucléique (ARN) et de modes d'administration, déclenchent le mécanisme d'interférence ARN (ARNi) pour induire une neutralisation rapide, profonde et durable des gènes cibles. La plateforme TRiMTM (Targeted RNAi Molecule) de la société utilise la délivrance par ligand et est conçue pour permettre un ciblage spécifique des tissus tout en étant structurellement simple. Elle se concentre sur divers domaines thérapeutiques, tels que les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, hépatiques, musculaires et du système nerveux central. Elle possède environ 14 médicaments expérimentaux au stade clinique (neuf détenus en propre et cinq en partenariat), dont le stade de développement va de la phase I à la phase III. Les produits en cours de développement de la société comprennent le Plozasiran, le Zodasiran, l'Olpasiran, l'ARO-RAGE, l'ARO-MUC5AC, l'ARO-MMP7, le GSK-4532990, le Fazirsiran, le JNJ-3989, le HZN-457, l'ARO-C3, l'ARO-PNPLA3, l'ARO-DUX4 et l'ARO-SOD1.
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. 
