Ascendis Pharma A/S a annoncé les nouvelles données de la semaine 110 de l'essai de phase 2 PaTH Forward, montrant que le traitement à long terme avec TransCon PTH, un promédicament expérimental conçu pour fournir une libération prolongée de l'hormone parathyroïdienne active à des niveaux stables dans la plage physiologique pendant 24 heures/jour, a apporté une réponse durable chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie, comme le montre la normalisation continue des niveaux moyens de calcium sérique et l'indépendance de 93 % des patients par rapport au traitement conventionnel avec la vitamine D active et les niveaux thérapeutiques de calcium. Les données sur les effets de TransCon PTH sur le squelette ont été présentées par Mishaela Rubin, M.D., professeur associé de médecine à l'Université Columbia, lors de l'ASBMR 2022, la réunion annuelle de l'American Society for Bone and Mineral Research, qui s'est tenue du 9 au 12 septembre à Austin, au Texas. Les données ont également montré une restauration continue de la densité minérale osseuse squelettique vers les normes attendues en fonction du sexe et de l'âge pour les participants à l'étude traités avec TransCon PTH, qui augmente le renouvellement de l'os stagnant.

Les participants ayant plus d'années de durée d'hypoparathyroïdie présentaient des Z-scores de densité minérale osseuse de base moyens plus élevés et des diminutions plus importantes des Z-scores de DMO jusqu'à la semaine 110, tendant vers les normes appariées selon l'âge et le sexe. Le traitement de remplacement de la PTH par TransCon PTH a été bien toléré jusqu'à la semaine 110, avec une normalisation continue du calcium urinaire moyen et aucun abandon de l'essai en raison d'événements indésirables. Le 31 août 2022, Ascendis Pharma a soumis une demande de nouveau médicament pour TransCon PTH dans l'hypoparathyroïdie de l'adulte à la Food & Drug Administration américaine. Au cours du quatrième trimestre de cette année, la société prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour TransCon PTH dans l'hypoparathyroïdie à l'Agence européenne des médicaments.

De plus, au cours du quatrième trimestre, Ascendis prévoit d'annoncer les résultats de base de PaTHway Japan, l'essai de phase 3 de TransCon PTH dans l'hypoparathyroïdie chez l'adulte au Japon. Un essai de phase 3 distinct de TransCon PTH dans l'hypoparathyroïdie est en cours dans la Grande Chine par l'intermédiaire de VISEN Pharmaceuticals. À propos de l'hypoparathyroïdie (1,) (2) (,) (3,) (4,) (5,) (6) L'hypoparathyroïdie est un trouble endocrinien rare caractérisé par des niveaux insuffisants d'hormone parathyroïdienne, entraînant un faible taux de calcium et un taux élevé de phosphate dans le sang.

L'hypoparathyroïdie touche environ 200 000 patients aux États-Unis, en Europe et au Japon. La plupart d'entre eux développent cette affection à la suite d'une lésion ou d'une ablation accidentelle des glandes parathyroïdes lors d'une opération de la thyroïde. Le traitement conventionnel à base de suppléments de calcium et de vitamine D active (également appelée calcitriol) ne traite pas efficacement les symptômes à court terme, les complications à long terme ou les répercussions sur la qualité de vie de l'hypoparathyroïdie. Les symptômes à court terme comprennent la faiblesse, des crampes musculaires sévères (tétanie), des sensations anormales telles que des picotements, des brûlures et des engourdissements (paresthésie), des pertes de mémoire, des troubles du jugement et des maux de tête.

Les patients connaissent souvent une diminution de leur qualité de vie et, à long terme, ce trouble complexe peut augmenter le risque de complications majeures, telles que des dépôts de calcium dans le cerveau, les vaisseaux sanguins, l'œil et d'autres tissus mous - y compris les reins, ce qui peut entraîner une altération de la fonction rénale. L'hypoparathyroïdie reste parmi les rares états d'insuffisance hormonale sans thérapie de remplacement qui rétablit l'hormone manquante à des niveaux physiologiques. La norme actuelle de soins avec de fortes doses de calcium et de vitamine D active ne permet pas de contrôler complètement la maladie ou de traiter sa cause sous-jacente et peut contribuer au risque de maladie rénale.

On estime que les patients atteints d'hypoparathyroïdie ont un risque de maladie rénale 4 à 8 fois plus élevé que les populations saines. L'hypoparathyroïdie est également associée à un risque 2 fois plus élevé de dépression ou de trouble bipolaire par rapport aux populations saines.