Ascendis Pharma A/S a annoncé avoir soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour TransCon PTH (palopegteriparatide) chez les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie. TransCon PTH est un promédicament expérimental conçu pour rétablir l'hormone parathyroïdienne (PTH [1-34]) à des niveaux physiologiques sur 24 heures chez les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie. L'hypoparathyroïdie est une maladie rare qui touche environ 85 000 à 223 000 patients en Europe et qui a des répercussions importantes sur la santé et l'économie des patients, des familles et de la société.

La MAA est basée sur les données de l'essai mondial de phase 3 PaTHway et de l'essai de phase 2 PaTH Forward de TransCon PTH chez des patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie. Dans la partie ouverte de l'essai de phase 2, qui inclut les patients traités au-delà de deux ans, 57 des 59 patients continuent. Et dans la partie ouverte de l'essai de phase 3, 77 patients sur 79 continuent, tous deux au 30 septembre 2022.

Dans ces études, TransCon PTH a été généralement bien toléré, sans aucun abandon lié au médicament étudié. La demande de nouveau médicament de la société pour TransCon PTH pour les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie est en cours d'examen prioritaire par la Food and Drug Administration des États-Unis, avec une date d'action cible PDUFA du 30 avril 2023. TransCon PTH a reçu la désignation orpheline aux États-Unis et dans l'Union européenne.

L'hypoparathyroïdie est un trouble endocrinien rare caractérisé par des niveaux insuffisants d'hormone parathyroïdienne (PTH), entraînant un faible taux de calcium et des niveaux élevés de phosphate dans le sang. L'hypoparathyroïdie touche environ 200 000 patients aux États-Unis, en Europe et au Japon. La plupart d'entre eux développent cette affection à la suite d'une lésion ou d'une ablation accidentelle des glandes parathyroïdes lors d'une opération de la thyroïde. Le traitement conventionnel à base de suppléments de calcium et de vitamine D active (également appelée calcitriol) ne traite pas efficacement les symptômes à court terme, les complications à long terme ou les répercussions sur la qualité de vie de l'hypoparathyroïdie.

Les symptômes à court terme comprennent la faiblesse, des crampes musculaires sévères (tétanie), des sensations anormales telles que des picotements, des brûlures et des engourdissements (paresthésie), des pertes de mémoire, des troubles du jugement et des maux de tête. Les patients connaissent souvent une diminution de leur qualité de vie et, à long terme, ce trouble complexe peut augmenter le risque de complications majeures, telles que des dépôts de calcium dans le cerveau, les vaisseaux sanguins, l'œil et d'autres tissus mous u y compris les reins, ce qui peut entraîner une altération de la fonction rénale. L'hypoparathyroïdie reste parmi les rares états d'insuffisance hormonale sans thérapie de remplacement pour rétablir l'hormone manquante à des niveaux physiologiques.

Le traitement conventionnel à base de fortes doses de calcium et de vitamine D active ne permet pas de contrôler totalement la maladie ni de traiter sa cause sous-jacente et peut contribuer au risque de maladie rénale. On estime que les patients atteints d'hypoparathyroïdie ont un risque de maladie rénale 4 à 8 fois plus élevé que les populations saines. L'hypoparathyroïdie est également associée à un risque 2 fois plus élevé de dépression ou de trouble bipolaire par rapport aux populations saines.