AstraZeneca PLC a annoncé que Ultomiris (ravulizumab) a été approuvé en Europe en tant qu'ajout au traitement standard pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG) qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs d'acétylcholine (AChR). Cette décision marque la première et unique approbation d'un inhibiteur du complément C5 à action prolongée pour le traitement de la MGG en Europe. La MGG est une maladie neuromusculaire rare, débilitante, chronique et auto-immune qui entraîne une perte de la fonction musculaire et une faiblesse sévère.1 La prévalence diagnostiquée de la MGG dans l'UE est estimée à environ 89 000.

L'approbation de la Commission européenne fait suite à l'avis positif du Comité des médicaments à usage humain et repose sur les résultats de l'essai de phase III CHAMPION-MG, qui ont été publiés en ligne dans NEJM Evidence. Au cours de cet essai, Ultomiris s'est avéré supérieur au placebo en ce qui concerne le critère d'évaluation principal, à savoir le changement par rapport à la ligne de base du score total du profil MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) à la semaine 26, une échelle rapportée par le patient qui évalue les capacités des patients à effectuer des activités quotidiennes.9 De plus, dans les résultats du suivi prolongé de l'extension ouverte, le bénéfice clinique d'Ultomiris a été observé jusqu'à 60 semaines. Dans CHAMPION-MG, le profil de sécurité d'Ultomiris était comparable à celui du placebo et cohérent avec celui observé dans les essais de phase III de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS).

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients recevant Ultomiris étaient la diarrhée, l'infection des voies respiratoires supérieures, la rhinopharyngite et les maux de tête.