AstraZeneca PLC a annoncé une analyse intérimaire préspécifiée de l'essai de phase III ALPHA évaluant le danicopan (ALXN2040), un inhibiteur du facteur D oral expérimental, en tant qu'ajout au traitement par inhibiteur C5Ultomiris(ravulizumab) ou Soliris (eculizumab) ont montré des résultats positifs de haut niveau chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une hémolyse extravasculaire (HVE) cliniquement significative. L'essai a satisfait à son critère d'évaluation principal, à savoir le changement du taux d'hémoglobine par rapport à la ligne de base à 12 semaines, ainsi qu'aux principaux critères d'évaluation secondaires, notamment l'évitement des transfusions et le changement du score de fatigue de l'évaluation fonctionnelle de la maladie chronique (FACIT). Danicopan plus Ultomiris ou Soliris a démontré sa supériorité par rapport au placebo plus Ultomiris ou Soliris pour cette population spécifique de patients, avec des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives des taux d'hémoglobine, de l'évitement des transfusions et du score FACIT Fatigue par rapport au départ.

La PNH est une maladie sanguine rare et grave caractérisée par la destruction des globules rouges, connue sous le nom d'hémolyse intravasculaire (HIV), et par l'activation des globules blancs et des plaquettes qui peuvent provoquer des thromboses (caillots sanguins) et entraîner des lésions organiques et potentiellement un décès prématuré.