Avrobio reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine pour sa thérapie génique de première classe contre la maladie de Gaucher.
Le 27 octobre 2022 à 13:01
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AVROBIO, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à AVR-RD-02, une thérapie génique expérimentale première de sa catégorie qui modifie génétiquement les propres cellules souches hématopoïétiques (CSH) des patients pour traiter la maladie de Gaucher, une maladie lysosomale rare qui peut entraîner une pathologie multi-organique, une morbidité clinique et une mortalité précoce.Le programme de désignation et de bons pour les maladies pédiatriques rares de la FDA vise à faciliter le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour la prévention et le traitement des maladies pédiatriques rares. Les entreprises qui reçoivent l'approbation d'une demande de nouveau médicament (NDA) ou d'une demande de licence biologique (BLA) pour une maladie pédiatrique rare peuvent être éligibles pour recevoir un bon d'examen prioritaire d'une demande de commercialisation ultérieure pour un produit différent. Le bon d'examen prioritaire peut être utilisé par l'entreprise ou vendu à un tiers.
AVROBIO, Inc. est une société de thérapie génique. La société se concentre sur le développement de thérapies géniques à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) potentiellement curatives pour traiter les patients atteints de maladies rares en suivant un schéma de traitement à dose unique. Les thérapies géniques que la société est en train de développer utilisent des CSH qui sont prélevées sur le patient et ensuite modifiées avec un vecteur lentiviral pour insérer l'équivalent d'une copie fonctionnelle du gène qui est muté dans la maladie cible. Le développement de la société s'est concentré sur un groupe de maladies génétiques rares appelées troubles lysosomaux, principalement traitées par des thérapies de remplacement enzymatique (ERT). Son portefeuille de produits comprend trois programmes de thérapie génique HSC, à savoir AVR-RD-02 pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3, AVR-RD-03 pour le traitement de la maladie de Pompe et AVR-RD-01 pour le traitement de la maladie de Fabry.
Avrobio reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine pour sa thérapie génique de première classe contre la maladie de Gaucher.
AVROBIO, INC. 
