Basilea Pharmaceutica Ltd. a annoncé que les résultats intermédiaires actualisés de la cohorte 2 de l'étude de phase 2 FIDES-01 (Fibroblast growth factor Inhibition with DErazantinib in Solid tumors) ont été présentés lors du Symposium 2022 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) sur les cancers gastro-intestinaux (GI), qui s'est tenu du 20 au 22 janvier à San Francisco, aux États-Unis. La cohorte 2 de FIDES-01 évalue l'innocuité et l'activité antitumorale du derazantinib, un inhibiteur du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) administré par voie orale par Basileas, chez des patients atteints de cholangiocarcinome intrahépatique (iCCA) localement avancé ou métastatique, une forme de cancer des voies biliaires, présentant des mutations ou des amplifications du FGFR2. À la date limite de l'analyse intermédiaire, le 31 août 2021, 28 patients avaient été traités, dont 23 étaient éligibles pour l'évaluation de l'efficacité avec une période de suivi médiane de 5,2 mois. Sur la base des évaluations des investigateurs, le taux de contrôle de la maladie (DCR) était de 74%, dont deux patients avec une réponse objective confirmée et 15 patients avec une maladie stable, où une diminution de la tumeur a été observée chez la majorité des patients. La médiane de la survie sans progression (PFS) était de 7,3 mois. Le DCR et la PFS médiane sont similaires à ceux rapportés pour le groupe de patients iCCA avec fusions FGFR2 de la cohorte 1 de l'étude FIDES-01. L'innocuité et la tolérabilité observées étaient conformes au profil rapporté pour la cohorte 1, avec de faibles incidences de toxicités unguéales, de stomatite, de syndrome main-pied et d'effets rétiniens, qui ont été associés à la classe des inhibiteurs du FGFR.