Bayer AG s'associe à Acuitas Therapeutics Inc. La technologie LNP d'Acuitas soutiendra les programmes in vivo d'édition de gènes et de remplacement de protéines de Bayer, dans le but de délivrer spécifiquement des charges utiles d'ARN à l'organe cible souhaité, le foie. Les LNP sont des corps sphériques de délivrance de médicaments qui peuvent être équipés de charges utiles thérapeutiques pour la délivrance intracellulaire. La technologie LNP exclusive d'Acuitas est utilisée dans de nombreux vaccins et thérapies en développement clinique et a également été utilisée dans certains des vaccins COVID-19 qui ont été approuvés et administrés à des personnes dans 180 pays.

Cette technologie d'administration protège l'ARN messager (ARNm) après l'administration, ce qui permet de l'introduire dans les cellules de manière sûre et efficace. En plus de l'ARNm, Acuitas LNP peut être utilisé pour délivrer une gamme d'acides nucléiques thérapeutiques différents, y compris des petits ARN interférents (siRNA), des oligonucléotides antisens et de l'ADN. Grâce à l'accord de développement et d'option de licence, Bayer et sa filiale Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), spécialisée dans la thérapie génique, auront accès à la technologie des lipides ionisables de haute puissance d'Acuitas et aux vecteurs LNP pour développer une administration efficace, ciblée et transitoire de composants d'ARN d'édition de gènes dans le foie.

La maturité du marché combinée à l'évolutivité démontrée de la fabrication sera le moteur du développement et a le potentiel d'accélérer le chemin vers la clinique des premiers programmes d'édition de gènes in vivo de Bayer et d'AskBio. Les détails financiers n'ont pas été divulgués. L'édition de gènes est la manipulation ciblée du matériel génétique. Elle permet de modifier l'ADN de diverses manières, ce qui ouvre la voie à un large éventail d'applications thérapeutiques.

L'édition de gènes peut être appliquée à l'intérieur et à l'extérieur du patient pour traiter une variété de maladies et fournir divers avantages cliniques. L'édition de gènes comme traitement thérapeutique des maladies génétiques peut être utilisée ex vivo pour traiter des dysfonctionnements génétiques, par exemple la drépanocytose, où les cellules d'un patient sont modifiées ex vivo puis réadministrées, ou in vivo, où les modifications sont effectuées directement à l'intérieur du corps humain. Pour acheminer les différents composants nécessaires à l'édition génétique in vivo au bon endroit dans le corps du patient, des véhicules de transport, tels que les LNP, peuvent être utilisés.