Belite Bio Inc. a annoncé la soumission d'une demande de drogue nouvelle de recherche à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour soutenir le développement de phase 3 du LBS-008, le traitement par voie orale de la société pour la maladie de Stargardt (STGD1), une maladie génétique rare de l'œil qui entraîne une perte progressive de la vision chez les enfants et les adultes. Le LBS-008 est une petite molécule antagoniste de la protéine de liaison au rétinol 4 (RBP4) qui réduit sélectivement l'apport de vitamine A (rétinol) à l'œil, entraînant une réduction des sous-produits toxiques de la vitamine A (bisrétinoïdes) qui ont été impliqués dans l'apparition et la progression de la STGD1. Parrainé par le programme Blueprint du NIH pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge non néovasculaire (DMLA sèche), le LBS-008 est également approuvé par le NIH en tant que premier médicament oral prometteur destiné à ralentir ou à arrêter la progression de la DMLA sèche, une maladie qui touche principalement les personnes âgées et qui partage une pathophysiologie similaire à celle de la STGD1.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour la STGD1 ou la DMLA sèche. Belite Bio mène actuellement un essai de phase 2 de 2 ans et un essai de phase 3 de 2 ans du LBS-008 chez des sujets adolescents atteints de STGD1. L'essai de phase 2, qui a recruté 13 sujets dans des sites cliniques en Australie et à Taïwan, a été lancé immédiatement après l'achèvement réussi d'un essai de dosage de phase 1b chez les mêmes patients STGD1 adolescents.

Les données préliminaires de l'essai de phase 2 au premier intervalle de 6 mois montrent que 8 des 13 patients (soit 61,5%) ont enregistré un gain de BCVA dans au moins un œil, dont 2 patients qui ont enregistré un gain de BCVA dans les deux yeux. Et 12 des 13 patients n'avaient aucune lésion DDAF mesurée au début de la phase 2 et à 6 mois, seul 1 des 13 patients a enregistré une croissance de la lésion DDAF de 0,3 mm2 dans les deux yeux au cours de la période de 6 mois. Le LBS-008 est un nouveau traitement oral qui empêche l'accumulation de sous-produits toxiques de la vitamine A, connus pour être à l'origine de la STGD1 et contribuer à la DMLA sèche.

Ces toxines sont des sous-produits du cycle visuel, qui dépend de l'apport de vitamine A à l'œil. Le LBS-008 agit en réduisant et en maintenant les niveaux de la protéine 4 de liaison au rétinol (RBP4) sérique, une protéine porteuse qui transporte le rétinol vers l'œil. En modulant la quantité de rétinol entrant dans l'œil, LBS-008 réduit la formation de toxines qui ont été impliquées dans la STGD1 et la DMLA sèche.

Le LBS-008 a reçu la désignation fast track, la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) aux États-Unis et la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis et en Europe.