Belite Bio Inc. a annoncé l'approbation de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine pour lancer l'essai clinique de phase 3 du LBS-008 chez les adolescents STGD1 en Chine. L'essai DRAGON de Belite Bio est un essai de phase 2 de 2 ans et un essai de phase 3 de 2 ans du LBS-008 chez des sujets adolescents STGD1 qui est actuellement en cours. L'essai de phase 2 a recruté un total de 13 sujets sur des sites cliniques en Australie et à Taiwan.

Les données préliminaires de l'essai de phase 2 au premier intervalle de 6 mois montrent que 8 des 13 patients (soit 61,5 %) ont enregistré un gain d'acuité visuelle mieux corrigée (BCVA) dans au moins un œil, dont 2 patients qui ont enregistré un gain de BCVA dans les deux yeux. En outre, aucune lésion atrophique n'a été constatée chez l'un des 13 sujets au début de l'étude et un seul sujet a présenté des signes de lésion rétinienne (taille de 0,3 mm(2)) à 6 mois. Belite prévoit que la prochaine lecture des données de cet essai de phase 2 aura lieu au dernier trimestre de 2022, lorsque tous les sujets auront terminé 12 mois de traitement.

L'essai DRAGON est une étude de phase 3, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, mondiale et multicentrique, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité de LBS-008 chez les patients adolescents atteints de STGD1. À ce jour, la société a commencé l'essai DRAGON aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Allemagne, en Belgique, en Suisse, à Hong Kong, à Taiwan et en Australie. L'accumulation de bisrétinoïdes toxiques a également été impliquée dans la progression de la DMLA sèche, une maladie dont les besoins non satisfaits sont énormes, qui touche principalement les personnes âgées et dont la physiopathologie est similaire à celle de la STGD1.

Cette découverte a conduit au parrainage et à l'approbation du LBS-008 par le programme NIH Blueprint en tant que premier médicament oral prometteur pour ralentir ou arrêter la progression de la DMLA sèche. Belite pense que le LBS-008 a le potentiel d'être un traitement d'intervention précoce efficace pour maintenir la santé des tissus rétiniens dans la DMLA sèche. Belite prévoit de lancer un essai clinique de phase 2/3 pour la DMLA sèche au cours du quatrième trimestre de 2022.

À propos de LBS-008 LBS-008 est un nouveau traitement oral destiné à une intervention précoce pour prévenir l'accumulation de toxines dans l'œil qui causent la STGD1 et contribuent à la DMLA sèche. Ces toxines sont des sous-produits de la vitamine A dans le cycle visuel, qui dépend de l'apport de vitamine A (rétinol) à l'œil. Le LBS-008 agit en réduisant et en maintenant les niveaux de la protéine 4 de liaison au rétinol (RBP4) dans le sérum, la seule protéine porteuse pour le transport du rétinol dans l'œil.

En modulant la quantité de rétinol entrant dans l'œil, LBS-008 réduit la formation de toxines à base de vitamine A qui ont été impliquées dans la STGD1 et la DMLA sèche, afin de maintenir la santé des tissus rétiniens. Le LBS-008 a reçu la désignation Fast Track, la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis et la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour le traitement de la STGD1. La maladie de Stargardt STGD1 est la dystrophie rétinienne héréditaire la plus courante (causant un flou ou une perte de la vision centrale) chez les adultes et les enfants.

La maladie est causée par le dysfonctionnement d'un gène spécifique à la rétine (ABCA4) qui entraîne une accumulation massive de sous-produits toxiques de la vitamine A (appelés "bisrétinoïdes") dans la rétine, ce qui provoque la mort des cellules rétiniennes et la perte progressive de la vision centrale. Les propriétés fluorescentes des bisrétinoïdes et le développement de l'imagerie rétinienne ont aidé les ophtalmologistes à identifier et à surveiller la progression de la maladie. La STGD1 et la DMLA sèche partagent une physiopathologie similaire caractérisée par une accumulation excessive de bisrétinoïdes cytotoxiques, la mort des cellules rétiniennes et la perte de la vision.

La perte de vision se produit lentement, malgré l'expansion périphérique de la "rétine morte", jusqu'à ce que la maladie atteigne le centre de l'œil (la macula). Dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge La DMLA sèche est une des principales causes de perte de vision aux États-Unis. Il n'existe aucun traitement approuvé pour la DMLA sèche. On estime à 11 millions le nombre de patients atteints de DMLA sèche aux États-Unis et à plus de 196 millions le nombre de patients dans le monde, pour un coût mondial direct en soins de santé estimé à 255 milliards de dollars US.