BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le recrutement du premier patient de l'essai pivot APeX-P évaluant ORLADEYO(R) (berotralstat), administré par voie orale une fois par jour, chez les patients pédiatriques atteints d'angioedème héréditaire (AOH) âgés de 2 à < 12 ans. ORLADEYO est le premier et le seul traitement oral conçu spécifiquement pour prévenir les crises d'AOH chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus. Approuvé pour la première fois par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en décembre 2020, ORLADEYO est disponible sur de nombreux marchés mondiaux.

APeX-P est un essai ouvert conçu pour évaluer la pharmacocinétique (PK) et la sécurité d'ORLADEYO chez les patients pédiatriques atteints d'AOH (âgés de 2 à < 12 ans). L'essai consistera en une période initiale de traitement standard (SOC) de 12 semaines, suivie d'une période ultérieure de traitement en ouvert par ORLADEYO d'une durée de 48 semaines, avec une poursuite jusqu'à 144 semaines. Les patients seront inscrits dans quatre cohortes de dose, le poids corporel étant utilisé pour déterminer l'affectation à chaque cohorte.

Les cohortes de poids plus élevé (cohortes 1 et 2) seront recrutées en premier et en parallèle, et les évaluations de sécurité et la modélisation pharmacocinétique à partir de toutes les données pharmacocinétiques disponibles seront ensuite utilisées pour confirmer les tranches de poids pour le recrutement séquentiel des cohortes 3 et 4. L'efficacité d'ORLADEYO dans APeX-P sera résumée à l'aide de méthodes statistiques descriptives. Le critère d'évaluation principal d'APeX-P est la caractérisation du profil pharmacocinétique d'ORLADEYO chez les patients âgés de 2 à < 12 ans. Après l'achèvement d'APeX-P, BioCryst prévoit de soumettre une demande complémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour l'utilisation élargie potentielle d'ORLADEYO en prophylaxie pour prévenir les crises chez les patients pédiatriques atteints d'AOH.