Biogen Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a prolongé de trois mois la période d'examen de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le tofersen. Le tofersen est un traitement expérimental de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à superoxyde dismutase 1 (SOD1). La date butoir actualisée du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 25 avril 2023.

Dans le cadre de l'examen en cours, Biogen a soumis des réponses aux demandes d'information de la FDA que cette dernière a considérées comme une modification majeure de la demande qui nécessitera un temps d'examen supplémentaire. La FDA a accepté la NDA du tofersen en juillet 2022 dans le cadre de la voie accélérée et lui a accordé une revue prioritaire. Le tofersen est un médicament antisens en cours d'évaluation pour le traitement potentiel de la SOD1-ALS.

Le tofersen se lie à l'ARNm de la SOD1, permettant sa dégradation par la RNase-H dans le but de réduire la synthèse de la production de la protéine SOD1. En plus de l'extension ouverte en cours de VALOR, le tofersen est étudié dans l'étude de phase 3 ATLAS conçue pour évaluer si le tofersen peut retarder l'apparition des symptômes lorsqu'il est initié chez des personnes présymptomatiques présentant une mutation génétique de la SOD1 et des preuves biomarqueurs de l'activité de la maladie. Biogen a acquis la licence du tofersen auprès de Ionis Pharmaceuticals Inc. dans le cadre d'un accord de développement et de licence en collaboration.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare, progressive et mortelle qui entraîne la perte de motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière, responsables du contrôle des mouvements musculaires volontaires. Les personnes atteintes de SLA présentent une faiblesse et une atrophie musculaires, ce qui entraîne une perte d'indépendance, car elles perdent progressivement la capacité de bouger, de parler, de manger et finalement de respirer. L'espérance de vie moyenne des personnes atteintes de SLA est de trois à cinq ans à partir du moment où les symptômes se manifestent.

De multiples gènes ont été impliqués dans la SLA. Les tests génétiques permettent de déterminer si la SLA d'une personne est associée à une mutation génétique, même chez les personnes sans antécédents familiaux de la maladie. Actuellement, il n'existe pas d'options de traitement génétiquement ciblées pour la SLA.

Les mutations du gène SOD1 sont responsables d'environ 2 % des quelque 168 000 personnes atteintes de SLA dans le monde (SOD1-ALS). L'espérance de vie des personnes atteintes de SOD1-ALS varie considérablement, certains patients survivant moins d'un an. Depuis plus de dix ans, Biogen s'est engagée à faire progresser la recherche sur la SLA afin de mieux comprendre toutes les formes de la maladie. La société a continué d'investir dans la recherche et d'en être le pionnier, malgré la décision difficile d'abandonner un actif de SLA au stade avancé en 2013.

Biogen a appliqué des apprentissages importants à son portefeuille d'actifs pour la SLA génétique et d'autres formes de SLA, dans le but d'augmenter la probabilité d'apporter une thérapie potentielle aux patients qui en ont besoin. Ces connaissances appliquées comprennent l'évaluation de cibles génétiquement validées dans des populations de patients définies, la recherche de la modalité la plus appropriée pour chaque cible et l'utilisation de critères cliniques sensibles. La société dispose d'un pipeline de médicaments expérimentaux en cours d'évaluation dans la SLA, dont le tofersen et le BIIB105.