BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.

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BioMarin Pharmaceutical Inc. annonce un contrôle annualisé stable et durable des saignements dans le cadre de la vaste étude de thérapie génique de phase 3 menée auprès d'adultes atteints d'hémophilie A sévère ; les 134 participants à l'étude ont satisfait à tous les critères d'efficacité primaires et secondaires lors de l'analyse après deux ans.

09/01/2022 | 21:13
BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé des résultats positifs de son étude mondiale de phase 3 GENEr8-1 en cours sur le valoctocogène roxaparvovec, une thérapie génique expérimentale pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie A sévère. Il s'agit de la plus grande étude mondiale de phase 3 à ce jour pour une thérapie génique dans l'hémophilie, avec 134 participants. Dans l'étude de phase 3 GENEr8-1, le taux annuel de saignement (ABR) a été significativement réduit de 4,1 saignements traités par an (valeur p < 0,0001), soit 85% par rapport à une moyenne de base de 4,8 (médiane 2,8), dans l'analyse primaire pré-spécifiée chez les participants d'une étude non interventionnelle antérieure (population de renouvellement ; N=112 ; suivi médian de 110 semaines). Le RAC moyen était de 0,8 (médiane 0,0) pendant toute la période d'évaluation de l'efficacité, de 0,9 (médiane 0,0) pendant la première année et de 0,7 (médiane 0,0) pendant la deuxième année. Le valoctocogène roxaparvovec a également réduit de manière significative le taux moyen annualisé de perfusion de facteur VIII dans la population du rollover de 133 perfusions par an (valeur p < 0,0001), soit 98 % par rapport aux valeurs de départ. Le taux de perfusion annualisé moyen était de 2,6 (médiane 0,0) pendant toute la période d'évaluation de l'efficacité, de 1,5 (médiane 0,0) pendant la première année et de 3,4 (médiane 0,0) pendant la deuxième année. À la fin de la deuxième année suivant la perfusion de valoctocogène roxaparvovec, les participants de la population en intention de traiter modifiée (mITT) (N=132) avaient un niveau moyen d'activité du facteur VIII endogène de 23,0 (médiane 11,8) UI/dL, mesuré par le dosage du substrat chromogène (CS) et de 36,1 (médiane 21,6) UI/dL, mesuré par le dosage en un temps (OS). Dans un sous-ensemble de la population mITT qui avait été traité au moins trois ans avant la coupure des données (N=17), l'activité moyenne du facteur VIII était de 16,8 (médiane 9,3) UI/dL par le test CS et de 27,0 (médiane 19,1) UI/dL par le test OS à la fin de la troisième année. Le RAS cumulatif moyen pour cette sous-population était de 0,7 (médiane 0,0) pendant toute la période d'évaluation de l'efficacité (suivi médian de 174 semaines) et de 0,6 (médiane 0,0) pendant la troisième année. A titre de comparaison, le tableau ci-dessous présente les résultats de l'étude de phase 3 GENEr8-1 et de l'étude de phase 1/2 (201), par année d'étude, pour l'activité du facteur VIII (par dosage CS), le RAC et l'utilisation annualisée du facteur VIII (perfusions par an). Globalement, dans l'étude de phase 3, le roxaparvovec valoctocogène a continué à être bien toléré. Tous les participants ont reçu une dose unique de 6e13 vg/kg. Aucun participant n'a développé d'inhibiteurs du facteur VIII, de malignité ou d'événements thromboemboliques. Au cours de la deuxième année, aucun nouveau signal de sécurité n'est apparu, et aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement n'a été signalé. La plupart des patients avaient cessé d'utiliser des corticostéroïdes (CS) au cours de la première année, et il n'y a pas eu d'EIG liés aux CS chez les autres patients dont l'utilisation des CS a été réduite au cours de la deuxième année. Dans l'ensemble, les effets indésirables (EI) les plus fréquents associés à valoctocogene roxaparvovec sont survenus précocement et comprenaient des réactions transitoires associées à la perfusion et une augmentation légère à modérée des enzymes hépatiques, sans séquelles cliniques durables. L'élévation de l'alanine aminotransférase (ALT) (119 participants, 89 %), un test de laboratoire de la fonction hépatique, est restée l'EI le plus fréquent. Les autres effets indésirables courants étaient les céphalées (55 participants, 41 %), l'arthralgie (53 participants, 40 %), les nausées (51 participants, 38 %), l'élévation de l'aspartate aminotransférase (AST) (47 participants, 35 %) et la fatigue (40 participants, 30 %). L'Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la nouvelle soumission par BioMarin d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) et un avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) et du Comité des thérapies innovantes (CAT) est prévu au premier semestre 2022. Aux États-Unis, BioMarin a l'intention de soumettre des données de suivi de deux ans sur la sécurité et l'efficacité de tous les participants à l'étude de phase 3 GENEr8-1 pour étayer l'évaluation des bénéfices/risques de valoctocogene roxaparvovec, comme l'a précédemment demandé la Food and Drug Administration (FDA). Sur la base de ces résultats, BioMarin prévoit de rencontrer la FDA pour discuter de la nouvelle soumission d'une demande de licence biologique (BLA) prévue pour le deuxième trimestre 2022, suivie d'un examen prévu de six mois par la FDA. Valoctocogene roxaparvovec a reçu à la fois la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) et la désignation Breakthrough Therapy de la FDA, qui sont destinées à accélérer le développement de médicaments pour des maladies et des conditions graves ou potentiellement mortelles. En plus de la désignation RMAT et de la désignation Breakthrough Therapy, valoctocogene roxaparvovec a également reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'EMA pour le traitement de l'hémophilie A sévère.

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Résultat net 2022 155 M - 147 M
Tréso. nette 2022 244 M - 232 M
PER 2022 101x
Rendement 2022 -
Capitalisation 14 748 M 14 748 M 13 979 M
VE / CA 2022 6,90x
VE / CA 2023 5,27x
Nbr Employés 3 045
Flottant 98,8%
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BIOGEN INC.-16.78%29 239
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