BridgeBio Pharma, Inc. a annoncé que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de son essai clinique de phase 1 du BBP-671, une thérapie orale expérimentale développée pour le traitement potentiel des conditions causées par les déficiences en coenzyme A (CoA). Le BBP-671 est un traitement oral expérimental destiné à augmenter les niveaux de CoA en modulant de manière allostérique les pantothénate kinases, enzymes clés de la voie de biosynthèse du CoA. Il est développé en tant que thérapie potentielle pour les maladies dans lesquelles le métabolisme du CoA est déficient, y compris l'acidémie propionique (PA), l'acidémie méthylmalonique (MMA), et la neurodégénérescence associée aux pantothénate kinases (PKAN).

L'AP, la MMA et la PKAN affectent collectivement environ 7 000 patients aux États-Unis et dans l'Union européenne, l'AP et la MMA étant généralement diagnostiquées dans la petite enfance. Le BBP-671 est basé sur des développements scientifiques révolutionnaires du St. Jude Children's Research Hospital à Memphis, Tennessee.

La première étude de phase 1 sur l'homme du BBP-671 est une étude à dose unique et à doses multiples croissantes conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du BBP-671. La première partie de l'étude a évalué le BBP-671 chez des individus sains et la seconde partie de l'étude évalue le BBP-671 chez des patients PA et MMA. Des données intérimaires positives provenant d'individus sains ont été rapportées plus tôt cette année.

Le premier patient dosé dans la deuxième partie de l'essai est atteint de PA. Dans cette partie de l'étude, jusqu'à huit patients PA et huit patients MMA recevront le BBP-671. La sécurité et la tolérabilité seront évaluées, ainsi que la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du BBP-671 à l'aide de tests bioanalytiques validés.

Un large éventail de biomarqueurs liés à la maladie et présentant une pertinence clinique potentielle sera surveillé pendant l'étude et comparé aux valeurs de base.