BridgeBio Pharma, Inc. et Sentynl Therapeutics, Inc. (Sentynl) ont annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé l'autorisation de mise sur le marché de NULIBRY® (fosdénoptérine) pour injection en tant que première thérapie pour le traitement des patients atteints d'une déficience en cofacteur de molybdène (MoCD) de type A. La MoCD de type A est une maladie ultra-rare et progressive connue pour toucher moins de 150 patients dans le monde avec une survie médiane de quatre ans. NULIBRY est une thérapie de remplacement du substrat cPMP, première de sa catégorie, qui a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2021 pour réduire le risque de mortalité chez les patients atteints de MoCD de type A. Suite à cette décision de la CE, NULIBRY est la première et la seule thérapie approuvée dans l'Union européenne (UE) pour le MoCD de type A. En mars 2022, Sentynl a acquis les droits mondiaux de NULIBRY et est responsable de la poursuite du développement et de la commercialisation de NULIBRY aux États-Unis et du développement, de la fabrication et de la commercialisation de la fosdénoptérine à l'échelle mondiale. Sentynl et BridgeBio partagent les responsabilités de développement jusqu'à l'approbation de la demande d'autorisation de mise sur le marché en évaluation accélérée auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et jusqu'à l'approbation de la soumission réglementaire de NULIBRY auprès du ministère israélien de la Santé.

L'autorisation de l'EMA fait suite à l'avis positif accordé par le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) en juillet 2022, qui était soutenu par les données de trois essais cliniques ayant démontré l'efficacité de NULIBRY pour le traitement des patients atteints de la MCD de type A par rapport aux données d'une étude d'histoire naturelle. Ces études ont montré que dans l'analyse appariée au génotype, les patients traités par NULIBRY présentaient un risque de décès 7,1 fois inférieur à celui de leurs homologues du groupe témoin historique de l'étude d'histoire naturelle, 86 % des patients traités par NULIBRY survivant à trois ans contre 52 % du groupe témoin apparié au génotype. L'autorisation de mise sur le marché centralisée de la CE est valable dans tous les États membres de l'UE ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.

Un dépôt réglementaire est attendu dans les mois à venir auprès de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) dans le cadre de la procédure de recours aux décisions de la Commission européenne. Sentynl prévoit de rendre NULIBRY disponible après avoir mené à bien les discussions avec les autorités sanitaires de chaque pays. D'ici là, NULIBRY sera mis à la disposition des patients qualifiés dans le cadre d'un programme d'accès anticipé.