BridgeBio Pharma, Inc. a annoncé des données intermédiaires de phase 1 sur des volontaires sains, soutenant le développement du BBP-671 pour le traitement potentiel de la neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (PKAN) et des acidémies organiques. Les données sont partagées lors d'une session de posters scientifiques au Congrès panaméricain sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement (PAS) le 26 mai 2022 à Miami, FL. Le BBP-671 est un traitement oral expérimental conçu pour augmenter les niveaux de coenzyme A (CoA) en modulant de manière allostérique les pantothénate kinases, enzymes clés de la voie de biosynthèse du CoA.

Le BBP-671 est en cours de développement en tant que thérapie potentielle pour les maladies dans lesquelles le métabolisme du CoA est déficient, notamment le PKAN, l'acidémie propionique (PA) et l'acidémie méthylmalonique (MMA). La PKAN est une maladie neurologique rare caractérisée par des symptômes débilitants progressifs qui commencent dès la petite enfance, notamment la dystonie, la rigidité, la bradykinésie, la dysphagie, la déficience visuelle et la démence. Le PA et le MMA sont des troubles métaboliques rares causés par des mutations dans des enzymes qui participent au métabolisme des acides aminés, entraînant des décompensations métaboliques potentiellement mortelles, ainsi que des complications à long terme impliquant de multiples systèmes organiques, notamment le cœur, le pancréas, les reins, le foie et le cerveau.

Le PKAN, le PA et le MMA sont des maladies rares qui touchent collectivement environ 7 000 patients aux États-Unis et dans l'Union européenne. BridgeBio pense que ces premiers résultats de l'étude de phase 1 démontrent l'engagement de la cible et la preuve du mécanisme du BBP-671 fournie par la preuve que le BBP-671 peut traverser la barrière hémato-encéphalique.