Cellectis a annoncé la publication de deux résumés, qui ont été acceptés pour être présentés lors du 64e congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra du 10 au 13 décembre 2022. La société présentera, lors d'une session orale le 12 décembre, les données cliniques préliminaires de son essai clinique AMELI-01 (évaluant UCART123) chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire (LMA r/r). Le centre médical de l'université d'Amsterdam (localisation VUmc), en collaboration avec Cellectis, présentera également, lors d'une session de posters le 10 décembre, des données précliniques soutenant l'activité antitumorale du produit candidat UCARTCS1 de Cellectis, qui est évalué dans l'essai clinique, MELANI-01, pour les patients atteints de myélome multiple récidivant/réfractaire (MM r/r).

Présentation orale de Cellectis sur AMELI-01 : AMELI-01 étudie le produit candidat UCART123 dans la LAM r/r : L'abrégé comprend les données cliniques préliminaires de l'essai de phase 1, ouvert et à dose croissante, AMELI-01, chez des patients atteints de LAM r/r ayant reçu UCART123 après une lymphodéplétion (LD) avec soit fludarabine et cyclophosphamide (FC), soit FC avec alemtuzumab (FCA). Les données montrent que l'ajout d'alemtuzumab au régime FC était associé à une amélioration de la LD et à une expansion cellulaire UCART123 significativement plus élevée, ce qui est corrélé à une meilleure activité. UCART123 est un nouveau produit de cellules T allogéniques génétiquement modifiées fabriqué à partir de cellules de donneurs sains.

Les cellules T dérivées du donneur sont transduites à l'aide d'un vecteur lentiviral pour exprimer le récepteur antigénique chimérique (CAR) anti-CD123 et sont ensuite modifiées à l'aide de la technologie TALEN® de Cellectis pour perturber les gènes du récepteur des cellules T alpha constant (TRAC) et CD52 afin de minimiser le risque de maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) et de permettre l'utilisation d'un traitement dirigé contre le CD52 en tant que composant du régime LD, respectivement. Ces données sont encourageantes et soutiennent la poursuite du recrutement dans l'étude. Présentation d'un poster sur UCARTCS1, en collaboration avec Amsterdam UMC : Le résumé comprend des données précliniques évaluant l'activité in vitro d'UCARTCS1 contre des lignées cellulaires de MM et des échantillons de moelle osseuse de patients atteints de MM, ainsi que l'activité in vivo dans un modèle de souris MM.

L'impact potentiel du traitement précédent et des caractéristiques de la tumeur sur l'efficacité in vitro d'UCARTCS1 a également été étudié. Les données précliniques qui seront présentées démontrent une activité anti-tumorale in vitro et in vivo, soutenant le bénéfice potentiel de la première étude in-humaine de UCARTCS1, MELANI-01 : un essai de phase 1, ouvert, à dose progressive, pour les patients atteints de MM r/r. UCARTCS1 est un produit de cellules T allogéniques génétiquement modifiées fabriqué à partir de cellules de donneurs sains.

Les cellules T dérivées du donneur sont transduites à l'aide d'un vecteur lentiviral pour exprimer le CAR anti-CS1 et sont ensuite modifiées à l'aide de la technologie d'édition de gènes TALEN® de Cellectis pour perturber les gènes du récepteur des cellules T alpha constant (TRAC) et CS1 afin de minimiser le risque de maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) et d'éviter le fratricide pendant la production, respectivement.