Vertex Pharmaceuticals Incorporated et CRISPR Therapeutics ont annoncé que Vertex a conclu ses discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et que la FDA a accordé à l'exagamglogene autotemcel (exa-cel) une révision continue pour le traitement potentiel de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). Vertex soumettra sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour exa-cel à un examen continu, à partir de novembre 2022 et prévoit de terminer la soumission d'ici la fin du premier trimestre de 2023. Vertex a déjà terminé les discussions avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) sur les données requises pour soutenir ces demandes de commercialisation et est en bonne voie pour soumettre d'ici la fin de 2022.

Sur la base des progrès réalisés à ce jour dans le cadre de ce programme, exa-cel s'est vu accorder plusieurs désignations réglementaires importantes, y compris les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease de la FDA pour la DSC et la TDT. Exa-cel a également reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Commission européenne, ainsi que la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA, à la fois pour le SCD et le TDT. L'Exa-cel fait l'objet de plusieurs essais cliniques en cours en tant que traitement ponctuel potentiel pour les patients atteints de MCS ou de TDT.