CSL Limited annonce l'approbation par la FDA de la première thérapie génique pour les adultes atteints d'hémophilie B
Le 22 novembre 2022 à 22:40
Partager
uniQure N.V. a annoncé que son partenaire CSL a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), une thérapie génique unique pour le traitement des adultes âgés de 18 ans et plus vivant avec l'hémophilie B. Le produit est approuvé pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B qui utilisent actuellement un traitement prophylactique par le facteur IX ou qui présentent une hémorragie actuelle ou passée mettant en danger la vie du patient ou qui présentent des épisodes hémorragiques spontanés graves et répétés. CSL a acquis les droits mondiaux exclusifs d'HEMGENIX auprès d'uniQure en mai 2021 et est désormais seul responsable de la poursuite du développement, de l'enregistrement et de la commercialisation de la thérapie. Dans l'essai clinique en cours, HEMGENIX a réduit le taux de saignements annuels et 94 % des patients ont arrêté la prophylaxie au facteur IX et sont restés sans prophylaxie.
CSL Limited est une société de biotechnologie basée en Australie. Ses domaines de prédilection sont les maladies rares et graves, les vaccins antigrippaux, les carences en fer et la néphrologie. Les segments de la société comprennent CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor. Le segment CSL Behring fabrique, commercialise et distribue des produits plasmatiques, des thérapies géniques et des recombinants. Le segment CSL Seqirus fabrique, commercialise et distribue principalement des produits liés à la grippe et fournit des services pandémiques aux gouvernements. Le segment CSL Vifor fabrique, commercialise et distribue des produits dans les domaines thérapeutiques de la carence en fer et de la néphrologie. CSL Plasma exploite des réseaux de collecte de plasma, avec plus de 325 centres de collecte de plasma aux États-Unis, en Europe et en Chine. La société est présente en Australie, aux États-Unis, en Allemagne, au Royaume-Uni, en Suisse et en Chine. Ses produits comprennent Respreeza, Zemaira, HAEGARDA, KCENTRA, Hepatitis B, Evogam et d'autres.
CSL LIMITED 
