uniQure N.V. a annoncé que son partenaire CSL a reçu un avis positif recommandant une autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) pour l'etranacogene dezaparvovec de la part du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Etranacogene dezaparvovec est une thérapie génique unique pour le traitement des adultes appropriés atteints d'hémophilie B qui réduit le taux de saignements annuels après une seule perfusion. uniQure a mené le programme de développement clinique de plusieurs années pour etranacogene dezaparvovec et s'appuiera sur ses capacités de fabrication de thérapie génique de pointe pour fournir CSL pour la commercialisation.

Etranacogene dezaparvovec a récemment été approuvé par la Food and Drug Administration américaine. CSL a acquis les droits mondiaux exclusifs sur l'etranacogene dezaparvovec auprès d'uniQure en mai 2021, et est désormais seul responsable du développement, de l'enregistrement et de la commercialisation de la thérapie. uniQure est responsable de l'approvisionnement commercial mondial de l'etranacogene dezaparvovec.

L'avis positif du CHMP est basé sur les résultats de l'essai pivot HOPE-B, le plus grand essai de thérapie génique dans l'hémophilie B à ce jour. Ces résultats ont montré que les patients atteints d'hémophilie B traités avec l'etranacogene dezaparvovec ont démontré des augmentations stables et durables des niveaux moyens d'activité du facteur IX (FIX) (avec une activité FIX moyenne de 36,9%) qui ont conduit à une réduction ajustée du taux de saignement annualisé (ABR) de 64%. Après la perfusion d'etranacogene dezaparvovec, 96% des patients ont arrêté la prophylaxie de routine par FIX.

L'analyse à 24 mois de l'étude HOPE-B a montré un effet soutenu et durable d'etranacogene dezaparvovec. Dans un contexte clinique, l'etranacogene dezaparvovec a continué à être généralement bien toléré, sans aucun événement indésirable grave lié au traitement.