Daiichi Sankyo Company, Limited a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de thérapie innovante (BTD) au patritumab deruxtecan (HER3-DXd), un conjugué anticorps-médicament (ADC) potentiel, premier de sa catégorie, dirigé contre HER3, pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) métastatique ou localement avancé, muté par l'EGFR, dont la maladie a progressé pendant ou après un traitement par un inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) de troisième génération et des thérapies à base de platine. Le cancer du poumon est le deuxième cancer le plus répandu et la principale cause de mortalité liée au cancer dans le monde, 80 à 85 % des cas étant classés dans la catégorie des CPNPC. Bien que l'efficacité de la thérapie ciblée par les TKI de l'EGFR soit bien établie dans le traitement du CBNPC avancé avec mutation de l'EGFR, qui concerne environ 30 % des patients, le développement d'un large éventail de mécanismes de résistance conduit généralement à la progression de la maladie. Après l'échec d'un TKI de l'EGFR, la chimiothérapie à base de platine a une efficacité limitée avec une survie sans progression (SSP) d'environ 4,4 à 6,4 mois. Les traitements de rattrapage ultérieurs après un TKI de l'EGFR et une chimiothérapie à base de platine ont une SSP de 2,8 à 3,2 mois. Le BTD de la FDA américaine est conçu pour accélérer le développement et l'examen réglementaire de nouveaux médicaments potentiels destinés à traiter une affection grave et à répondre à un besoin médical important non satisfait. Le nouveau médicament doit avoir présenté des résultats cliniques préliminaires encourageants qui démontrent une amélioration substantielle sur un critère d'évaluation cliniquement significatif par rapport aux médicaments disponibles. La FDA a accordé le BTD sur la base des données de la partie escalade de dose et de deux cohortes d'expansion d'une étude de phase 1 à trois cohortes du patritumab deruxtecan (cohortes 1 et 3a). Les données de suivi prolongé de la portion d'escalade de dose et de la cohorte d'expansion de dose 1 de l'étude ont été récemment présentées lors du congrès annuel de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2021 et publiées dans Cancer Discovery. Il s'agit du premier BTD pour patritumab deruxtecan et du septième BTD dans l'ensemble du portefeuille oncologique de Daiichi Sankyos.