Delcath Systems, Inc. a annoncé la publication d'une analyse rétrospective de patients ayant subi une procédure de perfusion hépatique percutanée (PHP) avec le CHEMOSAT pour le traitement de cholangiocarinomes intrahépatiques (iCCA) inopérables ou de cholangiocarinomes extrahépatiques (eCCA) avec métastases hépatiques. 16 des 17 patients étaient évaluables pour la réponse. Un patient est décédé sans imagerie de suivi 13 semaines après le premier PHP, sans relation identifiable avec le traitement PHP. Après le premier PHP, un patient (6 %) a présenté une réponse complète (RC).

Trois patients (18 %) ont présenté une réponse partielle (RP) lors du premier examen de suivi et sept patients (44 %) ont présenté une maladie stable (DS). Cinq patients (31%) ont présenté une maladie progressive (MP), dont l'un était limité à une progression extrahépatique uniquement. Au total, chez 17 patients traités, un taux de réponse global (ORR) de 25% et un taux de contrôle de la maladie (DCR) de 75% ont été atteints.

Deux patients avec PR, six patients avec SD et le patient avec PD limité à la progression extrahépatique ont reçu des traitements PHP supplémentaires. Lors des examens de suivi ultérieurs, la meilleure réponse thérapeutique globale chez ces patients était PR dans 78 % des cas et SD dans 22 % des cas. Un patient a été traité au total avec 8 traitements PHP en 30 mois.

La médiane de la survie sans progression (SSP) était de 3,5 (IC 95 % : 2,2u7,4) mois avec une SSP hépatique médiane similaire de 3,6 [IC 95 % : 2,6u9,5] mois. Calculée à partir du premier diagnostic d'iCCA (ou de métastases hépatiques de l'ACC), la survie médiane était de 27,6 [IC 95 % : 16,5u37] mois. A partir du premier PHP, on a observé une survie médiane de 9,9 [IC 95% : 3,8u21] mois, avec un taux de survie à 1 an de 41%.

Pour le contexte, les auteurs ont noté que pour l'ACC inopérable, les options de traitement sont limitées et qu'il faut s'attendre à une survie médiane de 2,5 u 6 mois, qui peut être étendue à environ 12 mois sous chimiothérapie de première ligne avec la gemcitabine et le cisplatine. Dans cette étude, tous les patients ont été précédemment traités avec au moins une thérapie systémique et les auteurs notent que les résultats de leurs analyses confirment le potentiel d'extension de la survie par le traitement PHP même après l'épuisement des thérapies systémiques. Aucune complication significative n'est survenue pendant les traitements PHP.

Une hémotoxicité significative, mais transitoire et cliniquement gérable, a été rapportée avec une thrombocytopénie de grade 3/4 après 50%, une anémie après 26% et une leucopénie après 21% des traitements PHP. Il n'y a eu aucun décès lié au PHP. Les auteurs ont déclaré que les taux de toxicité étaient cohérents à la fois avec les valeurs de PHP précédemment publiées et avec le traitement systémique de première ligne par gemcitabine/cisplatine dans l'ACC.

Les auteurs ont souligné l'importance croissante des formes de thérapie locorégionale dans le traitement de l'ACC et le fait que la nouvelle édition de la directive allemande S3 sur le cancer "Diagnostic et thérapie du carcinome hépatocellulaire et des carcinomes biliaires" inclut désormais le PHP avec le melphalan pour le traitement des métastases hépatiques inopérables de l'iCCA ou de l'eCCA. Sur la base des résultats de cette étude, les auteurs ont conclu que pour les patients présentant des métastases hépatiques iCCA et CCA inopérables et réfractaires au traitement, le PHP est une option de traitement efficace et sûre qui a le potentiel de prolonger la vie dans un cadre palliatif. Les CCA sont les deuxièmes tumeurs hépatiques primaires les plus courantes, avec une incidence d'environ 1,6 pour 100 000 aux États-Unis et en Europe, dont la majorité sont soit des iCCA, soit des eCCA qui deviennent dominants au niveau du foie.

La résection chirurgicale radicale jusqu'aux marges exemptes de tumeur est la seule thérapie curative pour les ACC non métastatiques. Cependant, en particulier dans le cas de l'iCCA, en raison de longues phases asymptomatiques qui conduisent souvent à un stade tumoral avancé lors du diagnostic initial, moins de 30u40% des patients sont opérables et il existe un risque élevé de récidive à 40u80% après résection chirurgicale de la tumeur.