Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. Elle est engagée dans la recherche et le développement de molécules GeneTACT, qui sont de petites molécules thérapeutiques chimériques ciblées sur les gènes, conçues pour modifier la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions de nucléotides. Son programme sur l'ataxie de Friedreich (FA) est axé sur le développement d'un traitement modificateur de la maladie. Son DT-216 est développé pour surmonter l'altération de la transcription du FXN qui cause la FA. Le DT-216 est en phase I des essais cliniques. La société est également engagée dans le développement du DT-216 pour permettre une exposition plus élevée et une administration chronique pour le traitement de l'AF, connu sous le nom de DT-216P2, qui utilise la même substance médicamenteuse, le DT-216. Son programme FECD se concentre sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour le FECD, DT-168, qui est en phase I d'essai clinique. Son programme HD est axé sur le développement d'un traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la HD.