Design Therapeutics, Inc. nomme Jae Kim, M.D., au poste de directeur médical en chef
Le 01 février 2022 à 22:05
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Design Therapeutics, Inc. a annoncé la nomination de Jae Kim, M.D., FACC, au poste de directeur médical. Le Dr. Kim jouera un rôle central dans la direction de la stratégie et du développement cliniques, y compris le premier essai clinique de la société qui devrait débuter au cours du premier semestre 2022. Le Dr Kim a rejoint Design en provenance d'Avidity Biosciences, où il a occupé le poste de directeur médical jusqu'en août 2021 et a dirigé l'avancement du pipeline de la société, y compris le lancement de la première étude humaine de la société, un essai clinique de phase 1/2 chez des patients atteints de dystrophie myotonique de type 1.
Design Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. La société se concentre sur la recherche et le développement de molécules GeneTAC, une nouvelle classe de petites molécules thérapeutiques chimériques ciblées sur les gènes, conçues pour modifier la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions de nucléotides. Le principal produit candidat de la société est l'ataxie de Friedreich (FA). Son deuxième produit candidat est la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs (FECD). La société fait également progresser son programme GeneTAC pour traiter d'autres maladies monogéniques graves causées par des répétitions de nucléotides. La FA est une maladie monogénique dévastatrice, autosomique récessive et progressive. Le programme FECD est axé sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour la FECD. La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie neuromusculaire monogénique, autosomique dominante et progressive qui affecte les muscles squelettiques, le cur, le cerveau et d'autres organes.