Design Therapeutics achève le dosage de la première cohorte de patients de l'essai de phase 1 de la molécule Dt-216 Genetac ; pour le traitement de l'ataxie de Friedreich
Le 30 mars 2022 à 12:30
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Design Therapeutics, Inc. a annoncé avoir terminé le dosage de la première cohorte à dose ascendante unique (SAD) de son essai clinique de phase 1 du DT-216 chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FA). DT-216 est une nouvelle petite molécule chimère ciblant le gène GeneTAC ; conçue pour cibler spécifiquement la mutation d'expansion de la répétition GAA, la cause sous-jacente de la FA, et restaurer l'expression du gène de la frataxine (FXN). De plus, Design a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au DT-216 pour le traitement des patients atteints de FA. L'essai clinique de phase 1 de Design sur le DT-216 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les niveaux de FXN de doses uniques ascendantes de DT-216 administrées par voie IV chez des patients adultes atteints de FA. Les patients atteints de FA devraient recevoir une dose unique de DT-216 ou de placebo dans cinq cohortes de doses ascendantes. Des informations supplémentaires sont disponibles sur le site ClinicalTrials.gov [1], en utilisant l'identifiant NCT : NCT05285540. La société prévoit de communiquer les données de base de l'essai de phase 1 au cours du deuxième semestre de 2022. Le processus Fast Track est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen des traitements expérimentaux qui démontrent le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans des conditions graves ou potentiellement mortelles. Avec la désignation Fast Track, le DT-216 est éligible à une communication précoce et fréquente avec la FDA tout au long du processus de développement et d'examen du médicament. En outre, il est désormais éligible à une approbation accélérée et à une revue prioritaire, si les critères pertinents sont remplis, ainsi qu'à une revue continue pour sa demande de nouveau médicament (NDA).
Design Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. Elle est engagée dans la recherche et le développement de molécules GeneTACT, qui sont de petites molécules thérapeutiques chimériques ciblées sur les gènes, conçues pour modifier la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions de nucléotides. Son programme sur l'ataxie de Friedreich (FA) est axé sur le développement d'un traitement modificateur de la maladie. Son DT-216 est développé pour surmonter l'altération de la transcription du FXN qui cause la FA. Le DT-216 est en phase I des essais cliniques. La société est également engagée dans le développement du DT-216 pour permettre une exposition plus élevée et une administration chronique pour le traitement de l'AF, connu sous le nom de DT-216P2, qui utilise la même substance médicamenteuse, le DT-216. Son programme FECD se concentre sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour le FECD, DT-168, qui est en phase I d'essai clinique. Son programme HD est axé sur le développement d'un traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la HD.
Design Therapeutics achève le dosage de la première cohorte de patients de l'essai de phase 1 de la molécule Dt-216 Genetac™ ; pour le traitement de l'ataxie de Friedreich