Design Therapeutics, Inc. a annoncé avoir terminé le dosage de la première cohorte à dose ascendante unique (SAD) de son essai clinique de phase 1 du DT-216 chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FA). DT-216 est une nouvelle petite molécule chimère ciblant le gène GeneTAC™ ; conçue pour cibler spécifiquement la mutation d'expansion de la répétition GAA, la cause sous-jacente de la FA, et restaurer l'expression du gène de la frataxine (FXN). De plus, Design a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au DT-216 pour le traitement des patients atteints de FA. L'essai clinique de phase 1 de Design sur le DT-216 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les niveaux de FXN de doses uniques ascendantes de DT-216 administrées par voie IV chez des patients adultes atteints de FA. Les patients atteints de FA devraient recevoir une dose unique de DT-216 ou de placebo dans cinq cohortes de doses ascendantes. Des informations supplémentaires sont disponibles sur le site ClinicalTrials.gov [1], en utilisant l'identifiant NCT : NCT05285540. La société prévoit de communiquer les données de base de l'essai de phase 1 au cours du deuxième semestre de 2022. Le processus Fast Track est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen des traitements expérimentaux qui démontrent le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans des conditions graves ou potentiellement mortelles. Avec la désignation Fast Track, le DT-216 est éligible à une communication précoce et fréquente avec la FDA tout au long du processus de développement et d'examen du médicament. En outre, il est désormais éligible à une approbation accélérée et à une revue prioritaire, si les critères pertinents sont remplis, ainsi qu'à une revue continue pour sa demande de nouveau médicament (NDA).