Disc Medicine Opco Inc. a annoncé une collaboration avec le National Heart Lung and Blood Institute des National Institutes of Health pour évaluer la bitopertine, un candidat thérapeutique conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème, dans une étude clinique de phase 2 chez des patients atteints d'anémie de Diamond-Blackfan. L'étude sera menée et financée par les NIH dans le cadre d'un accord de coopération en recherche et développement et devrait débuter au milieu de l'année 2023. Dans le cadre du CRADA, le NHLBI servira de sponsor réglementaire et sera responsable de la conduite d'une étude clinique de phase 2 de la bitopertine chez les patients atteints d'anémie de Diamond-Blackfan.

L'étude sera financée conjointement par le NHLBI et Disc. L'étude sera dirigée par le Dr Cynthia Dunbar, chercheur émérite du NIH, chef de la branche de biologie translationnelle des cellules souches et chef de la section d'hématopoïèse moléculaire du NHLBI. L'étude de phase 2 sera un essai pilote, à bras unique, d'escalade de dose de bitopertine chez des patients atteints de DBA qui présentent une maladie réfractaire aux stéroïdes et/ou en rechute ou qui ne tolèrent pas les corticostéroïdes systémiques.

L'étude comprend une escalade de dose planifiée pour chaque participant afin d'évaluer continuellement la réponse hématologique. A l'issue de la période de traitement principale, les patients peuvent poursuivre un traitement prolongé dans le cadre de l'essai.