Editas Medicine, Inc.

Editas Medicine, Inc. est une société d'édition du génome en phase clinique. La société se concentre sur le développement de médicaments génomiques potentiellement transformateurs pour traiter un large éventail de maladies graves. Elle a développé une plateforme propriétaire d'édition de gènes basée sur la technologie CRISPR. CRISPR utilise un complexe protéine-acide ribonucléique (ARN) composé d'une enzyme, dont la protéine associée à CRISPR 9 (Cas9) ou Cas12a (CRISPR de Prevotella et Francisella 1, également connue sous le nom de Cpf1), liée à une molécule d'acide ribonucléique (ARN) guide conçue pour reconnaître une séquence particulière d'acide désoxyribonucléique (ADN). La société est engagée dans le développement de médicaments d'édition de gènes administrés par voie intraveineuse, dans lesquels le médicament est injecté ou perfusé au patient pour modifier les cellules à l'intérieur de son corps. Son programme phare, reni-cel, est un médicament expérimental d'édition de gènes ex vivo pour traiter la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire grave qui entraîne une mort prématurée, et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).