Eledon Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que le premier patient a reçu une dose dans le cadre d'une étude de phase 2a évaluant le tegoprubart chez des patients atteints de néphropathie à IgA (IgAN). L'IgAN, la glomérulonéphrite primaire la plus courante, se caractérise par une détérioration graduelle et progressive de la fonction rénale qui peut potentiellement conduire à l'insuffisance rénale terminale (“ESRD” ;), à la dialyse, à la transplantation rénale et au décès. La fuite de protéines sanguines dans l'urine, ou protéinurie, est un signe clinique de l'IgAN, et la gravité de la protéinurie permet de prédire le taux de progression vers l'IRT.

En outre, il a été démontré que la réduction de la protéinurie permet de retarder la progression vers l'IRT. Les soins standard actuels avec les thérapies ACEi/ARB et le budésonide sont efficaces chez un sous-ensemble de patients atteints d'IgAN, mais de nombreux patients continueront à avoir une maladie progressive et seront à risque d'IRT. Cette étude multicentrique ouverte recrute jusqu'à 21 patients dans chacune des deux cohortes de doses, avec un diagnostic confirmé d'IgAN et au moins 0,75 g/24 heures de protéines dans leurs urines au moment du dépistage.

L'étude évaluera la sécurité et l'efficacité du tegoprubart, le critère d'évaluation principal étant le changement par rapport à la ligne de base des protéines urinaires après 24 semaines de traitement. La posologie se poursuivra jusqu'à 96 semaines, et le changement par rapport à la ligne de base de la pente du DFGe sera évalué à 96 semaines. Des preuves précliniques ont démontré que le blocage de la signalisation CD40L peut améliorer la protéinurie, réduire les auto-anticorps, diminuer l'infiltration des cellules immunitaires dans les reins et améliorer la survie.