Everest Medicines a annoncé que les résultats de la réduction de la protéinurie et de la stabilisation du DFGe dans une sous-population chinoise après 9 mois de traitement avec NEFECON sont conformes aux résultats de base de la partie A de l'essai clinique pivot mondial de phase 3 NefIgArd, qui ont été communiqués en novembre 2020 par Calliditas Therapeutics AB. Everest Medicines a obtenu les droits de licence exclusifs de Calliditas Therapeutics AB en 2019 pour développer et commercialiser NEFECON pour le traitement de la néphropathie primaire à IgA (IgAN) dans la Grande Chine et à Singapour, territoire qui a été étendu pour inclure la Corée du Sud en mars de cette année. En novembre 2020, Calliditas a annoncé que les résultats de base de la partie A de l'essai mondial ont fourni la preuve d'une réduction statistiquement significative de la protéinurie, après 9 mois de traitement.

L'essai a également satisfait au critère secondaire clé montrant une différence statistiquement significative du taux de filtration glomérulaire estimé ou DFGe après 9 mois de traitement par rapport au placebo. NEFECON a été généralement bien toléré. NEFECON est une formulation orale à libération retardée de budésonide, un corticostéroïde doté d'une puissante activité glucocorticoïde et d'une faible activité minéralocorticoïde qui subit un métabolisme de premier passage important.

NEFECON a été conçu comme une capsule à libération retardée de 4 mg et est enrobé entérique de sorte que le budésonide est libéré vers l'iléon distal. En juin 2019, Everest Medicines a conclu avec Calliditas un accord de licence exclusif, assorti de redevances, qui lui confère les droits exclusifs de développer et de commercialiser NEFECON en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao, à Taïwan et à Singapour. L'accord a été prolongé en mars 2022 pour inclure la Corée du Sud dans les territoires d'Everest Medicine.

L'essai clinique mondial NeflgArd est une étude multicentrique de phase 3 en cours, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de NEFECON une fois par jour par rapport au placebo chez des patients adultes atteints d'IgAN primaire (N=360) en complément d'un traitement RASi optimisé. La partie A de l'étude comprenait une période de traitement en aveugle de 9 mois et une période de suivi de 3 mois pour 200 patients. Le critère d'évaluation principal était le RASi, et le DFGe était un critère d'évaluation secondaire.

La partie B, l'étude de validation confirmatoire en cours, évaluera le DFGe sur deux ans chez les 360 patients. L'essai mondial a atteint son objectif primaire dans la partie A, à savoir démontrer une réduction statistiquement significative du rapport protéines-créatinine dans l'urine, du RCUP ou de la protéinurie, après 9 mois de traitement avec 16 mg une fois par jour de NEFECON par rapport au placebo. Les patients prenant NEFECON plus RASi (n=97) ont montré une réduction statistiquement significative de 34% par rapport à la ligne de base contre 5% avec RASi seul (n=102) à 9 mois, p=0,0001.