Fennec Pharmaceuticals Inc. a annoncé la resoumission de sa demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour PEDMARK (une formulation unique de thiosulfate de sodium (STS)) pour la prévention de l'ototoxicité induite par le platine chez les patients pédiatriques âgés d'un mois à < 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Le cisplatine et d'autres composés du platine sont des agents chimiothérapeutiques essentiels pour de nombreuses tumeurs malignes pédiatriques. Malheureusement, les thérapies à base de platine provoquent une ototoxicité, ou perte auditive, qui est permanente, irréversible et particulièrement néfaste pour les survivants du cancer pédiatrique. Aux États-Unis et en Europe, on estime que, chaque année, plus de 10 000 enfants peuvent recevoir une chimiothérapie à base de platine. L'incidence de l'ototoxicité dépend de la dose et de la durée de la chimiothérapie, et nombre de ces enfants ont besoin d'appareils auditifs à vie. Il n'existe actuellement aucun agent préventif établi pour cette perte auditive et seuls les implants cochléaires (oreille interne), coûteux, techniquement difficiles et sous-optimaux, se sont avérés apporter un certain bénéfice. Les nourrissons et les jeunes enfants qui souffrent d'ototoxicité à des stades critiques de leur développement n'ont pas le développement du langage et l'alphabétisation, et les enfants plus âgés et les adolescents n'ont pas le développement socio-émotionnel et la réussite scolaire. PEDMARK a été étudié par des groupes coopératifs dans deux études cliniques de phase 3 sur la survie et la réduction de l'ototoxicité, le protocole ACCL0431 du Clinical Oncology Group et SIOPEL 6. Les deux études sont terminées. Le protocole ACCL0431 du COG a enrôlé des cancers infantiles généralement traités par une thérapie intensive au cisplatine pour une maladie localisée et disséminée, y compris l'hépatoblastome, la tumeur germinale, l'ostéosarcome, le neuroblastome et le médulloblastome récemment diagnostiqués. SIOPEL 6 n'a recruté que des patients atteints d'hépatoblastome avec des tumeurs localisées. La demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du thiosulfate de sodium (nom commercial PEDMARQSI) est actuellement en cours d'évaluation par l'Agence européenne des médicaments (EMA). PEDMARK a reçu la désignation Breakthrough Therapy et Fast Track par la FDA en mars 2018.