Fennec Pharmaceuticals soumet à nouveau une demande de nouveau médicament à la Food and Drug Administration américaine pour Pedmark
Le 24 mars 2022 à 11:00
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Fennec Pharmaceuticals Inc. a annoncé la resoumission de sa demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour PEDMARK (une formulation unique de thiosulfate de sodium (STS)) pour la prévention de l'ototoxicité induite par le platine chez les patients pédiatriques âgés d'un mois à < 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Le cisplatine et d'autres composés du platine sont des agents chimiothérapeutiques essentiels pour de nombreuses tumeurs malignes pédiatriques. Malheureusement, les thérapies à base de platine provoquent une ototoxicité, ou perte auditive, qui est permanente, irréversible et particulièrement néfaste pour les survivants du cancer pédiatrique. Aux États-Unis et en Europe, on estime que, chaque année, plus de 10 000 enfants peuvent recevoir une chimiothérapie à base de platine. L'incidence de l'ototoxicité dépend de la dose et de la durée de la chimiothérapie, et nombre de ces enfants ont besoin d'appareils auditifs à vie. Il n'existe actuellement aucun agent préventif établi pour cette perte auditive et seuls les implants cochléaires (oreille interne), coûteux, techniquement difficiles et sous-optimaux, se sont avérés apporter un certain bénéfice. Les nourrissons et les jeunes enfants qui souffrent d'ototoxicité à des stades critiques de leur développement n'ont pas le développement du langage et l'alphabétisation, et les enfants plus âgés et les adolescents n'ont pas le développement socio-émotionnel et la réussite scolaire. PEDMARK a été étudié par des groupes coopératifs dans deux études cliniques de phase 3 sur la survie et la réduction de l'ototoxicité, le protocole ACCL0431 du Clinical Oncology Group et SIOPEL 6. Les deux études sont terminées. Le protocole ACCL0431 du COG a enrôlé des cancers infantiles généralement traités par une thérapie intensive au cisplatine pour une maladie localisée et disséminée, y compris l'hépatoblastome, la tumeur germinale, l'ostéosarcome, le neuroblastome et le médulloblastome récemment diagnostiqués. SIOPEL 6 n'a recruté que des patients atteints d'hépatoblastome avec des tumeurs localisées. La demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du thiosulfate de sodium (nom commercial PEDMARQSI) est actuellement en cours d'évaluation par l'Agence européenne des médicaments (EMA). PEDMARK a reçu la désignation Breakthrough Therapy et Fast Track par la FDA en mars 2018.
Fennec Pharmaceuticals Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial qui se concentre sur son produit candidat PEDMARK. La société vend son produit par l'intermédiaire d'une équipe de terrain, comprenant des spécialistes régionaux en oncologie pédiatrique et des liaisons scientifiques médicales qui aident à éduquer les communautés médicales et les patients sur l'ototoxicité induite par le cisplatine et sur ses programmes soutenant l'accès des patients à PEDMARK. PEDMARK est une thérapie approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) pour réduire le risque d'ototoxicité associé au traitement au cisplatine chez les patients pédiatriques atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Il s'agit d'une formulation de thiosulfate de sodium en flacons unidoses prêts à l'emploi pour une utilisation intraveineuse chez les patients pédiatriques. PEDMARK est un agent thérapeutique avec un paradigme de dosage, à travers deux études cliniques de phase III ouvertes et randomisées, le protocole ACCL0431 du Clinical Oncology Group (COG) et SIOPEL 6.