Frequency Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle a dosé un premier patient dans l'étude de phase 1b du FX-345, le deuxième candidat de la société pour la restauration de l'audition pour la perte auditive neurosensorielle (SNHL). Le FX-345 est une combinaison de deux petites molécules et, comme le principal candidat auditif de Frequency, le FX-322, il est conçu pour restaurer les cellules de l'oreille interne nécessaires à l'audition. Cependant, le FX-345 comprend un inhibiteur GSK3 plus puissant, une nouvelle entité chimique qui pourrait permettre une exposition ciblée du médicament plus loin dans la cochlée.

Les futures études cliniques détermineront si une plus grande exposition au médicament dans la cochlée peut s'adresser à d'autres populations de personnes atteintes de SNHL. L'essai de phase 1b, FX-345-101, est une étude prospective, randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique visant à évaluer l'innocuité du FX-345, administré en une seule injection intratympanique, chez environ 36 adultes âgés de 18 à 67 ans, souffrant de SNHL acquis à l'âge adulte. L'étude est divisée en deux cohortes, avec une première cohorte de sécurité de neuf sujets conçue pour fournir une évaluation rapide de la sécurité et de l'exposition au médicament.

En attendant des résultats de sécurité favorables, une deuxième cohorte de 27 sujets sera dosée pour poursuivre l'évaluation de la sécurité et évaluer si le FX-345 améliore favorablement les mesures de la fonction auditive. Dans chaque cohorte, les sujets seront randomisés 2:1 pour recevoir une dose unique de FX-345 ou un placebo. Dans les études précliniques, les mesures pharmacocinétiques et les données de modélisation informatique suggèrent que l'administration du FX-345 dans cet essai peut entraîner des niveaux de médicament thérapeutiquement actifs dans une large portion de la cochlée humaine.

La société prévoit de livrer les résultats cliniques au cours du deuxième semestre de 2023. Frequency évalue également le FX-322, un candidat thérapeutique pour le SNHL, dans une étude de phase 2b en cours (FX-322-208). L'étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique est conçue pour évaluer l'efficacité du FX-322 sur la perception de la parole chez des sujets âgés de 18 à 65 ans présentant une perte auditive associée à une SNHL soudaine idiopathique permanente ou induite par le bruit.

L'étude compte 142 participants et les résultats cliniques sont attendus dans la seconde moitié du premier trimestre de 2023.