La FDA a accordé la désignation d'Orphan Drug à GNS5611 (ezurpimtrostat) de Genfit, un inhibiteur de PPT1 bloquant l'autophagie de stade clinique innovant. Le cholangiocarcinome est un cancer rare du foie avec une mortalité élevée et des options de traitements limitées. Il apparaît plus fréquemment chez les personnes de plus de 50 ans.

Le GNS561 (ezurpimtrostat) est un inhibiteur de PPT-1 (Palmitoyl Protein Thioesterase-1) qui bloque l'autophagie.

L'autophagie est activée dans les cellules tumorales en réponse à certaines conditions, en raison de la croissance des cellules tumorales dans les cancers avancés. Ce composé a fait l'objet d'études pré-cliniques et d'un essai clinique de Phase 1b qui a confirmé le rationnel de traiter le cholangiocarcinome.

Le démarrage d'un essai clinique de Phase 2 est prévu pour le quatrième trimestre 2022, avec une première consultation de patient attendue au premier trimestre 2023.


LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
FDA (Food and Drug Administration)
Parmi les attributions de la Food and Drug Administration (l'autorités sanitaire aux Etats-Unis) on compte notamment la délivrance des autorisations de mise sur le marché de l'ensemble des médicaments destinés à ce pays, qui représente le premier marché mondial pour l'industrie pharmaceutique.