GenSight Biologics annonce la publication d'une nouvelle méta-analyse sur la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare provoquant une cécité bilatérale, touchant en priorité des personnes jeunes en bonne santé, principalement de sexe masculin.

Une fois la maladie déclarée, il est rare que les patients récupèrent leur vision. Les patients porteurs de la mutation du gène ND4 sont considérés comme ayant le pronostic le plus défavorable. Seuls 11,3% des patients âgés de 15 ans et plus au moment de la perte de vision ont présenté un degré de récupération visuelle.

S'appuyant sur deux études portant sur le LUMEVOQ, produit principal de GenSight Biologics, l'article publié dans le Journal of Neuro-Ophtalmology montre que le taux d'amélioration était respectivement de 76% et 71% dans chaque étude.

Par conséquent, une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de LUMEVOQ a été déposée auprès des autorités européennes en septembre 2020.

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